Hum Mol Genet：白血病治疗药物有效防止帕金森氏症有关毒蛋白积聚

一笑 · 发表于 2013-5-14 11:41:41

Hum Mol Genet：白血病治疗药物有效防止帕金森氏症有关毒蛋白积聚作者:Beyond 发布于2013-5-11 19:10:58 分享到： 0

2013年5月11日讯 /生物谷BIOON/--近日，乔治敦大学医学中心研究人员使用小剂量白血病治疗药物成功阻断了老鼠大脑中与帕金森氏症有关毒蛋白的积聚。研究结果发表在5月10日的Human Molecular Genetics杂志上，新研究提供了神经退行性疾病一个独特、令人兴奋的新治疗策略，神经退行性疾病包括帕金森氏症，阿尔茨海默氏病，肌萎缩性侧索硬化症（ALS），额颞叶痴呆，亨廷顿病、路易体痴呆(Lewy body dementia)，这些疾病都存在大脑中蛋白质的异常积聚。
乔治敦大学神经科学家Charbel E-H Moussa博士说：这种白血病治疗药物在非常低的剂量就能打开神经元内“垃圾处理机制”清除细胞内有毒蛋白质。通过清除细胞内蛋白质，药物能防止其积累，并且还可以防止淀粉样蛋白分泌到神经元之间的细胞外空隙中，所以蛋白质不会在大脑中形成有毒斑块。
当药物尼罗替尼用于治疗慢性粒细胞性白血病（CML）时，它迫使肿瘤细胞启动自噬生物过程，导致肿瘤细胞进入死亡生物学过程。
Moussa说，这些老鼠给予小剂量尼罗替尼（相当于人用剂量的百分之一），是足够启动神经元细胞自噬，清除故障蛋白。Moussa一直在寻求一种方式来清除神经元中垃圾蛋白，使用促发自噬的抗癌药物帮助清除毒蛋白还没有人尝试过。
Moussa和他的两位合著者Michaeline Hebron研究生、伊Irina Lonskaya博士搜索能够穿越血脑屏障的抗癌药物。他们发现两个候选药物尼罗替尼和博舒替尼，这两种药物均被批准用于治疗慢性粒细胞白血病。
这项研究中使用的小鼠过表达α-突触核蛋白，α-突触核蛋白在帕金森氏病和老年痴呆症患者路易体中聚集。该蛋白质被发现在许多其他神经退行性疾病患者大脑中聚集。
每两天给予动物nilotinib尼罗替尼一毫克。Moussa说：我们成功地测试了这几种疾病模型细胞内蛋白质的积累。药物清除了一些α突触核蛋白和tau。该小组还发现，治疗的老鼠运动功能大大提高，与未经治疗的小鼠相比。
Moussa推测：为了尽可能成功治疗患者，药物需在神经退行性疾病早期就使用。Moussa正积极计划开展II期临床试验。（生物谷Bioon.com）

602380327 · 发表于 2013-5-14 13:12:31

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作家侍 · 发表于 2013-5-14 16:12:30

:hug:

bjyx · 发表于 2013-5-14 16:43:12

{:1_1:}

决战到底 · 发表于 2013-5-14 21:28:12

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wolaikk · 发表于 2013-5-14 22:34:27

希望来了吗?不会又是几年从后吧！唉！！

一笑 · 发表于 2013-5-15 21:04:37

2年就知道结果，

wolaikk · 发表于 2013-6-7 15:22:30

这种药有点贵一盒要3万多天啦!!!

lishuping · 发表于 2013-12-10 18:56:32

回帖是种美德.

zghyz · 发表于 2013-12-10 18:56:32

初来乍到，请多多关照。。。

优雅 · 发表于 2015-4-16 17:17:42

老药新用

优雅 · 发表于 2016-2-22 21:01:31

wolaikk 发表于 2013-6-7 15:22
这种药有点贵一盒要3万多天啦!!!

哪里有卖的谁去试试看

Hum Mol Genet：白血病治疗药物有效防止帕金森氏症有关毒蛋白积聚

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