丁苯酞治疗肌萎缩侧索硬化多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究

安安稳稳 · 发表于 2016-6-5 14:57:06

广州中山一院群发資料项项目背景
注  册  号：ChiCTR-IPR-15007365
适  应  症：肌萎缩侧索硬化（俗称：渐冻人）
试验题目：丁苯酞治疗肌萎缩侧索硬化多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究
试验药物：丁苯酞软胶囊
对照药物：丁苯酞软胶囊模拟药
药物类型：化学1类新药
试验目的：丁苯酞软胶囊在ALS治疗中的疗效和安全性，明确丁苯酞是否可以延缓ALS病情的进展
临床价值：
肌萎缩侧索硬化（ALS）是累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核以及大脑皮层锥体细胞的慢性进行性变性疾病，至今无特效治疗。利鲁唑是目前唯一证实可以延缓ALS病程的进口药物，但其价格昂贵，且效果有限。我国尚缺乏自主研发的ALS治疗药物。丁基苯酞(DL-3-n-butylphathlide, DL-NBP)是中国医学科学院药物研究所研制开发第一个拥有自主知识产权的抗脑缺血一类新药,目前已经广泛应用于临床。研究结果显示丁基苯酞可能通过减少氧化应激和炎症反应、抑制神经元凋亡、改善线粒体功能等作用机制,对脑缺血性所致中枢神经功能的损伤起到改善作用。而氧化应激和炎症反应恰恰也是ALS发病的主要机制之一。丁苯酞（dl-3-n-butylphthalide ，NBP）对ALS动物模型的基础研究显示，该药可以通过抗炎和抗凋亡的机制，延缓ALS动物模型的发病，延长生存期。本研究采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，观察丁苯酞对ALS患者的治疗作用。这是国内首次开展的针对ALS的临床研究。
试验设计
试验分期：临床观察
设计类型：多中心、随机、双盲、安慰剂对照
盲法设计：双盲
计划招募：294例
用药疗程：1年
入选条件
主要入选标准：
1、入组时诊断符合世界神经病学联盟（WFN）1998年修订的ALS诊断标准中确诊和拟诊的ALS。
2、年龄20~75岁。
3、发病至入组时病程≤18个月。
4、3个月内未使用利鲁唑治疗。
5、FVC≥预计值70%。
其余条件由研究医生根据临床试验方案进行判断。

主要排除标准：
1、肌电图检测发现运动神经传导阻滞、感觉神经传导异常。
2、影像学检查（CT或MRI）发现可解释患者临床表现的病灶。
3、痴呆或有精神障碍者。
4、有严重心、肝、肾及其它严重伴发疾病，可能危及生命者。
5、呼吸肌无力起病者。
6、胃肠疾患或胃肠手术后可能影响胃肠吸收者。
7、哺乳或妊娠者。
8、过敏史，特别是以往用药期间出现过各种形式的过敏者。
9、已经需要呼吸机辅助呼吸或气管切开者。
10、球部起病为首发症状者以及吞咽困难无法口服药物者。
其余条件由研究医生根据临床试验方案进行判断。
患者安排
1、免费药物：试验研究药物——丁苯酞软胶囊（安慰剂）1年的用量；如果研究药物揭盲后证实有效，将对安慰剂组患者免费提供研究药物治疗12个月。
2、就诊随访：家属直接电话预约患者的负责医生。
3、招募起止：病例数294例截止，已招募60例。

招募医院
北京北京协和医院
北京北京大学第三医院
北京中国人民解放军总医院
北京首都医科大学北京宣武医院
大连大连医科大学第一医院
广州中山大学附属第一医院
成都四川大学华西医院
济南山东大学齐鲁医院
石家庄  河北医科大学第二医院

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