用诱导多能干细胞治疗肌萎缩侧所硬化症…日本京都大学，候补特别指定

廊桥遗梦

用诱导多能干细胞治疗肌萎缩侧所硬化症…日本京都大学，候补特别指定

    京都大学 iPS 细胞研究所的研究小组通过让全身肌肉慢慢萎缩症【肌萎缩侧索硬化症】患者的皮肤细胞产生诱导井上治久多能干细胞，当这些诱导性多能干细胞发育成造血干细胞（造血干细胞能生成各种血液和免疫细胞）后，患者的症状会有很大的改善。因此诱导性多能干细胞被特别指定为治疗肌萎缩侧所硬化症的一种药物。

  8月2日美国医学杂志电子版报道，诱导多能干细胞的技术的成功，证明我们对不治之症了解以及新药的开发上找到了突破口。

    据研究，肌萎缩侧索硬化症大约90%的人都存在由大脑控制传达到肌肉的运动神经细胞内控制运动的神经元蛋白质【TDP-43】变性，累积的现象。研究小组的井上治久教授从3位50岁患者的皮肤上采集的各种变性细胞制作成诱导性多能干细胞。进而确认到当使运动神经细胞发生变化的时候，变性的蛋白质【TDP-43】就会大量积累。受这个影响，研究人员发现运动神经的突起部分要比健康人的更短一些。在肌萎缩侧索硬化症患者的细胞里添加让蛋白质【TDP-43】正常运作的4种遗传基因。其中从腰果壳里提取出来的巴尔普罗酸更是使得变性【TDP-43】减少，细胞突起的长度也增加近两倍，达到了跟正常人细胞同样的长度。

  肌萎缩侧索硬化症=神经细胞逐渐死亡，引起神经纤维死亡，从而引发通过神经纤维获得信息的肌肉失去功能。是一种运动神经元混乱疾病，目前尚没有很好的治疗方法。据统计ALS患者发病的年龄中年晚期（55-65岁）是ALS的高发年龄段，国内大约有8500名这样的患者。因美国大联盟一位叫做卢·格里克的选手得此症，故也被叫做卢·格里克病。

ｉＰＳでＡＬＳ治療薬…京大グループ、候補特定

全身の筋肉が徐々に萎縮していく難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者の皮膚から作製したｉＰＳ細胞（新型万能細胞）を使い、ＡＬＳの発症を抑える治療薬の候補となる化合物を特定することに、京都大ｉＰＳ細胞研究所などの研究グループが、初めて成功した。

ｉＰＳ細胞の技術が、治療法がない難病の解明や新薬開発の突破口となることを改めて示した成果で、２日の米医学誌電子版に発表する。

　同グループによると、ＡＬＳ患者の約９割は、脳からの指令を筋肉に伝える運動神経の細胞内で、遺伝子の働きの強弱を調節するたんぱく質「ＴＤＰ―４３」が変性し、蓄積することがわかっていた。グループの井上治久・准教授らは、５０歳代のＡＬＳ患者３人の皮膚から様々な種類の細胞に変化できるｉＰＳ細胞を作製。さらに運動神経の細胞に変化させたところ、変性したＴＤＰ―４３が大量に蓄積しているのを確認。その影響で、運動神経の突起部分が、健康な人より短くなっていたことを突き止めた。このＡＬＳ患者の細胞に、ＴＤＰ―４３の正常な働きを補うことで知られる４種類の化合物を加えたところ、そのうちカシューナッツの殻から抽出した「アナカルジン酸」によって、変性したＴＤＰ―４３が減少、突起の長さも２倍になり、健康な人の細胞と同じ長さになった。

◆筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）＝　運動神経が徐々に機能を失い、全身の筋肉が動かなくなる病気で、有効な治療法はない。難病情報センターによると、５０～６０歳代で発症することが多く、国内には、約８５００人の患者がいる。米国では大リーガーのルー・ゲーリッグ選手が発症したことから「ゲーリッグ病」とも呼ばれる。

将军

给力！谢谢分享！

漫漫康复路

可圈可点。中国加油！

等待阳光

漫漫康复路 发表于 2012-8-3 13:16 static/image/common/back.gif
可圈可点。中国加油！

干嘛中国加油呢？

等待阳光

东京都的医学家加油

雨涵

谢谢分享

秋韵

谢谢楼主，太好了。

老怪

:hug::handshake

csy

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漫漫康复路

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不敢想

这个是不是更有希望最早治疗ALS？

乐天派

:handshake

秋韵

感谢、感激、感恩。