细胞动力学ALS治疗药在欧洲获得“孤儿药”地位

雪茄客 · 发表于 2012-3-7 20:21:18

http://assets.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/BlumRobert*280.jpg?v=1

细胞动力学领导首席执行官罗伯特·布鲁姆。

欧洲监管机构授予南旧金山的细胞动力学公司ALS治疗药物“孤儿药”地位。

在第二阶段的肌萎缩性侧索硬化症患者中，肌肉萎缩，最终致命的疾病，在美国影响5600人，新的药物被称为CK-2017357 。 ALS患者包括棒球传奇卢伽雷和物理学家斯蒂芬·霍金，演员大卫·尼文和历史学家托尼·朱迪特。

孤儿药在欧洲获得的影响少于5 10000人。疾病的潜在治疗会给细胞动力学10年的独家销售权，减费，研究和发展利益。

在美国，它已获得孤儿药地位，可以激活肌肉蛋白，肌钙蛋白，改善ALS患者的呼吸能力及步行。

来源：http://www.bizjournals.com/sanfrancisco/blog/biotech/2012/03/cytokinetics-als-lou-gehrigs-orphan.html

秋韵 · 发表于 2012-3-8 02:33:14

真的哟。

青松 · 发表于 2012-3-8 08:35:07

好消息！:handshake

MOMO · 发表于 2012-3-8 11:07:07

好嘢

雨涵 · 发表于 2012-3-8 11:40:21

太好了:handshake

ywm650911 · 发表于 2012-3-8 13:02:56

:victory:

五龙戏珠 · 发表于 2012-3-8 13:10:29

令人敬佩雪茄客，鼓舞人心消息多，大家高兴咱高兴，管他回帖不回帖！:lol

乐天派 · 发表于 2012-3-8 14:01:24

太好了，期待！谢谢雪茄客！

秋韵 · 发表于 2012-3-9 01:19:24

期待！！！

﹍流言霏语゛ · 发表于 2012-3-9 09:48:32

谢谢弟弟的分享！:hug:

黄金子 · 发表于 2012-3-9 10:15:20

期待!!!!!!

二姐 · 发表于 2012-3-9 22:19:58

如果真实、那真是惊天动地、盼！盼！盼！

jinmao21 · 发表于 2012-3-10 22:12:14

这种药是还是试验还是出来了呢~

jinmao21 · 发表于 2012-3-10 22:15:30

   Cytokinetics医药公司公布了CK-2017357的2阶段临床试验的可喜成果，这种药是主要用来治疗肌萎缩侧索硬化患者。在试验中第一组全部达到了主要终末点。

   CK-2017357是一种骨骼肌肌钙蛋白活化剂，能够增加骨骼肌的力量，而且还能减少肌肉疲劳程度。

   二阶段研究设置了双盲、安慰剂控制、随机对照，把24名ALS患者分为四组，接受2星期的对照试验。第一组口服安慰剂，后三组分别口服125mg、250mg和375mg的CK-2017357。

   实验的主要目的是评估CK-2017357的安全性和耐受性，通过不同口服剂量，来稳定患者体内等离子浓度。次要目的是验证ALSFRS-R，评估肺功能、肌肉力量和抗疲劳程度。

   实验数据显示，单剂量从125mg增加到375mg都证明CK-2017357有良好的耐受性。

   Cytokinetics董事长兼CEO Robert Blum 说：“令人鼓舞的试验耐受性数据，将推动我们把CK-2017357用于治疗ALS患者.”

雨后de彩虹 · 发表于 2012-3-23 21:30:12

很不错的消息，开心

细胞动力学ALS治疗药在欧洲获得“孤儿药”地位

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