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2013年FDA认定的突破性药物汇总 发布时间：2014-02-20来源：丁香园
2013年，FDA至少收到141份突破性药物资格（breakthrough therapy designation, BTD）申请，这些申请中有37项获得授权，4个新药（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）经该通道上市。已公开的BTD授权有30个，brutinib有三个适应症获得BTD，因此实质授权的新药个数是28个。突破性药物最多的适应症是慢性丙肝、慢性淋巴细胞白血病，分别有5个、3个；最引人注目的是癌症免疫疗法MK-3475，该药2014年内将率先完成申报；最悲催的是GlaxoSmithKline的drisapersen，拿到BTD没几天就失败了。
药物
| 靶点
| 适应症
| 厂家
| ivacaftor (VX-770)
| CFTR调节剂
| 囊性纤维化
| Vertex Pharma
| ivacaftor+lumacaftor
| CFTR调节剂
| 囊性纤维化
| Vertex Pharma
| LDK378
| ALK抑制剂
| ALK阳性非小细胞肺癌
| Novartis
| ibrutinib
| BTK抑制剂
| MCL;CLL/SLL;Waldenstrom巨球蛋白血
| Pharmacyclics/J & J
| palbociclib (PD-0332991)
| CDK4/6抑制剂
| ER阳性HER阴性乳腺癌
| Pfizer
| lambrolizumab (MK-3475)
| anti-PD1单抗
| 恶性黑色素瘤
| Merck
| daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325
| NS5A抑制剂+NS3/4A抑制剂+NS5B抑制剂
| 慢性丙肝
| Bristol-Myers Squibb
| SD-101
| | 大疱性表皮松解症
| Scioderm
| daratumumab
| anti-CD38单抗
| 多发性骨髓瘤
| Genmab/J & J
| ABT-450/r+ABT-267+ABT-333
| NS3/4A抑制剂+NS5B抑制剂
| 慢性丙肝
| AbbVie
| obinutuzumab (GA101)
| anti-CD20单抗
| CLL
| Genentech
| sebelipase alfa (SBC-102)
| 重组人溶酶体酸性脂肪酶
| 溶酶体酸性脂肪酶缺乏
| Synageva BioPharma
| asfotase alfa
| 重组人组织非特异性碱性磷酸酶
| 磷酸酶过少症
| Alexion Pharma
| serelaxin (RLX030)
| 重组人relaxin-2
| 急性心力衰竭
| Novartis
| drisapersen
| 促终止密码子read-through药物
| Duchenne肌营养不良
| GSK
| sofosbuvir+ledipasvir
| NS5B抑制剂+NS5A抑制剂
| 慢性丙肝
| Gilead
| bimagrumab (BYM338)
| anti-ACVR2单抗
| 散发性包涵体肌炎
| Novartis
| amifampridine phosphate
| 钾离子通道阻滞剂
| Lambert-Eaton肌无力综合征
| Catalyst Pharma
| entinostat
| HDAC1/3抑制剂
| 乳腺癌
| Syndax Pharma
| ofatumumab
| anti-CD20单抗
| CLL
| Genmab/GSK
| volasertib (BI 6727)
| PLK抑制剂
| AML
| Boehringer Ingelheim
| alectinib
| ALK抑制剂
| ALK阳性非小细胞肺癌
| Roche
| MK-5172+MK-8742
| NS3/4A抑制剂+NS5A抑制剂
| 慢性丙肝
| Merck
| ALXN1101
| 环吡喃蝶呤单磷酸
| A型钼辅脢缺乏症
| Alexion Pharma
| sofosbuvir
| NS5B抑制剂
| 慢性丙肝
| Gilead Sciences
| andexanet alfa (PRT4445)
| Xa因子抑制剂的解毒剂
| 拮抗抗凝药的作用
| Portola Pharma
| idelalisib
| PI3K抑制剂
| CLL
| Gilead Sciences
| tafenoquine
| 9-氨基喹啉衍生物
| 间日疟
| GSK
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Ref: EvaluatePharma: A breakthrough year for unmet diseases.
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狗仔卡
发表于 2014-3-1 12:05:07
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发表于 2014-3-1 17:43:28
