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ALS干细胞移植动物模型成功

2013-03-25 21:18

医脉通 2013-01-11


       根据一项新的研究，微创干细胞移植可延长肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis， ALS）动物模型的寿命并改善神经肌肉功能；ALS是一种渐进式的神经退行性疾病，其特征是运动神经元的丢失。


       该研究首次使用了诱导式多能干细胞（induced pluripotent stem cells ，iPSc）。iPSc是成年体细胞，例如能重新编程为多能干细胞的皮肤成纤维细胞，其类似于胚胎干细胞。


        该研究作者为意大利米兰大学神经科学系病理生理学及移植科神经病学副教授Stefania Corti，他认为该研究结果有望应用于人类。“ALS迫切需要有效的治疗手段，而干细胞移植是一种很有前途的方法”。iPS细胞作为细胞来源用于干细胞移植具有极大的潜力，因为它们 “符合伦理并且可再生”，这项研究使用的微创方式同样可用于患者。


        这项研究结果将在即将在圣地亚哥举行的第65届美国神经病学年会中发布。


重编程细胞


       研究人员将重新编程的细胞经鞘内或全身静脉注射入ALS小鼠（SOD1G93A小鼠）。iPSC细胞株来自健康人类受试者的皮肤成纤维细胞，采用 “非病毒、非整合的方法”获取。


       研究发现，鞘内注射和全身注射植入的神经干细胞迁移到实质并进入宿主脊髓，并表达神经元前体和成熟神经元细胞的特异性标志物。细胞移植促进运动神经元的存活，使小鼠寿命显著延长了20天，神经肌肉功能改善15%。


       ALS目前还没有有效的治疗方法。Corti博士解释：ALS的发病机制仍然未知，这阻碍了人们建立有效治疗方法。运动神经元变性可能是一个细胞自主和非自主事件，神经胶质细胞和小胶质细胞在其中发挥重要作用。通过细胞置换改变疾病微环境可能是一种新的治疗策略。神经干细胞具有不同的神经保护作用，并最终取代退化细胞。


        该研究小组下一步是深入探讨植入细胞治疗作用的机制，最终对其进行基因修饰以提高该移植方法的整体疗效。


        Corti博士说，研究人员旨在能够将这一治疗策略应用于患者。“我们希望获取更多有关这一治疗策略的安全性和有效性的数据以促进临床转化应用。”


       然而，在iPS细胞用于临床之前，还有许多问题必须解决。其一就是，细胞必须符合FDA和欧洲药品管理局规定的要求。然而，这些障碍“本质上并非不可逾越的，”Corti博士说。


       类似的干细胞移植还可能治疗其他神经变性疾病，包括帕金森病和阿尔茨海默氏病。“iPS细胞是一个很具前景、但尚未被开发的工具，”Cotri博士说。


       她说，虽然她们是为数不多的关注干细胞移植治疗ALS的研究团队，“我们的研究可能为干细胞疗法用于临床治疗神经退行性疾病打下基础。“Corti博士强调，该方法应用于人类之前必须在临床前研究中证明其安全性和有效性。


自然延伸


       明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所研究ALS的神经学家Eric Sorenson J.评论该研究为干细胞领域不断发展的自然延伸。


      “它的重要性在于发现细胞在注射后迁移到神经组织后仍保持活力。” 然而，Sorenson博士认为动物的生存数据并非特别具有意义。“许多实验性治疗使转基因SOD小鼠生存适度获益，但深入研究未能发现获益。”


        他强调，仅根据一篇摘要尚不可能评估数据的可靠性和有效性。因此，在研究数据完全公布并被独立证实之前，对研究结论须持谨慎态度。

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