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本帖最后由 爸爸我爱你 于 2015-4-21 13:47 编辑
关于去氧胆酸试验性治疗肌萎缩侧索硬化。
意大利学者发表于《欧洲神经病学杂志》(2015 2月9日印刷前在线)的文章认为去氧胆酸
治疗肌萎缩侧索硬化可能有效。
去氧胆酸 (TUDCA)一般用于治疗慢性胆汁淤积性肝病。该研究结果提示 TUDCA 治疗肌萎缩侧
索硬化有效和耐受性好。
经评估后的患者可使用 TUDCA (0.5 克/每次 每天两次,周期为 54 周)。
参加登记的患者规律进行评估。
该研究尚未印刷即引起关注,国际著名杂志《自然--神经病学评论》即转发消息,标题就是
去氧胆酸治疗早期肌萎缩侧索硬化有效。德国著名ALS 专家鲁道夫也发表评论,对试验设计
进行讨论。
去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化有相关试验研究支持。(附参考文献)
The TUDCAtrial - innovative trial designs for amyotrophic lateral sclerosis drugs?
Ludolph AC.
Eur J Neurol. 2015 Apr 1. doi: 10.1111/ene.12691. [Epub ahead of print] No abstract available.
Motor neuron disease: TUDCAshows early promise for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis.
Nat Rev Neurol. 2015 Mar;11(3):125. doi: 10.1038/nrneurol.2015.21. Epub 2015 Feb 24. No abstract available.
Tauroursodeoxycholic acidin the treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis.
Elia AE, Lalli S, Monsurrò MR, Sagnelli A, Taiello AC, Reggiori B, La Bella V, Tedeschi G, Albanese A.
Eur J Neurol. 2015 Feb 9. doi: 10.1111/ene.12664. [Epub ahead of print]
Aggregation-prone c9FTD/ALS poly(GA) RAN-translated proteins cause neurotoxicity by inducing ER stress.
Zhang YJ, Jansen-West K, Xu YF Acta Neuropathol. 2014 Oct;128(4):505-24. doi: 10.1007/s00401-014-1336-5
Glycoursodeoxycholic Acid Reduces Matrix Metalloproteinase-9 and Caspase-9 Activation in a Cellular Model of
Superoxide Dismutase-1 Neurodegeneration.
Vaz AR, Cunha C, Gomes C, Mol Neurobiol. 2014 May 22. [Epub ahead of print]
Tauroursodeoxycholic acidincreases neural stem cell pool and neuronal conversion by regulating
mitochondria-cell cycle retrograde signaling.
Xavier JM, Morgado AL, Rodrigues CM Cell Cycle. 2014;13(22):3576-89. doi: 10.4161/15384101.2014.962951.
该研究的不足之处,参加试验的人数较少。均为服用力如太的患者,尚不清楚目前观察到的
疗效是否和合用后的增效作用有关,没有单独使用的资料。
服用剂量较大,仅有意大利患者资料。无中国人资料,参考药品说明书。有禁忌者不建议使
用。
去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化有效。
伊利亚,意大利 发表于《欧洲神经病学杂志》(2015 2月9日印刷前在线发表)
背景和目的:
去氧胆酸 (TUDCA) 是亲水的胆汁酸,在肝脏中产生,用于治疗慢性胆汁淤积性肝病。实验
研究表明 TUDCA 可能有细胞保护和抗凋亡的作用,具有潜在的神经保护效能。本研究采用举
证原则法提供了 TUDCA 治疗一组肌萎缩侧索硬化(ALS)患者疗效和耐受性的初步资料。
方法:
根据举证原则法,使用双盲安慰剂对照设计,已用力如太治疗的 34 个 ALS 患者,经 3 个月
导入期进行评估后被随机分配到安慰剂或 TUDCA (1g 每天两次,为 54 周)。每 6 个星期检
查患者。主要的结局是有反应比例(受试者在治疗期和导入期相比,肌萎缩侧索硬化功能评
分量表修订版(ALSFRSR)斜率至少改善15%)。次要结局包括在治疗结束后治疗组之间比较
ALSFRSR,ALSFFRSR 平均分数线性回归斜率比较和发生的不良事件。
结果:
去氧胆酸的耐受性很好;组间不良事件没有差异。有反应者的比例,TUDCA 组(87%)高于服
用安慰剂组(P = 0.021;43%)。在研究结束时基线调整后的 TUDCA 组 ALSFRS-R 显著高于
(P = 0.007)安慰剂组。比较回归分析的斜率后显示 TUDCA组比安慰剂组的进展缓慢(P<
0.01)。
结论:
该双盲对照试验提供的初步临床数据表明 TUDCA是安全的,并且可能对 ALS 患者有效。
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关于去氧胆酸治疗ALS
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关于去氧胆酸治疗ALS
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