肌萎缩侧索硬化症临床试验中的当前状态
2012年4月30日
尽管ALS的病因我们还不知道，“我们正在进行一场革命—---肌萎缩侧索硬化症的治疗试验”， Merit Cudkowicz, M.D. Dr说。cudkowicz总结了2012年3月在华盛顿举行的肌萎缩侧索硬化症临床试验研究状态。这场革命是以已完成的和正在进行的实验的数量和提高实验质量来表现的。目前的试验包括药物，干细胞和基因治疗，包括旨在改变疾病的过程以及肌肉无力症状的治疗。
在增加实验数量和治疗方面有多种原因。协会支持药物开发，年轻的研究人员在开发他们在肌萎缩侧索硬化症方面的技能一直至关重要，此外，东北的肌萎缩侧索硬化症协会（内尔斯）试验网络----国家和国际肌萎缩侧索硬化症临床研究人员的数量在过去10年里大大增加。使该集团进行更大和更复杂的实验。类似的联盟在地方和扩大到整个欧洲。“我们都是一起工作，分享资源，“cudkowicz博士说。
在采用一种新药的决定中的一个关键问题就是动如何给予重物模型上的结果。并非所有的结果都是完美的，在动物模型上的药物疗效仅仅能告诉科学家这么多。改善小鼠还没有转移到改善带ALS病人上来，“我们不需要对老鼠的成功过于死板”，她说。对人类采用药物前，坚持对动物实验成功的药物是可以治疗ALS的，这是有道理的。这种药物可以治疗人类，并且它是安全的。在一些情况下，这可能是进行临床试验很好的理由。两种药物----dexpramipexole和ceftriaxone目前在所谓的“第三阶段的临床试验，大批患者接受药物或安慰剂治疗，为期六个月或以上。在药物接受美国食品和药物管理局通过之前，这些实验是最后一步。“接受安慰剂对病人和医生来说，这是一大挑战”， Cudkowicz说。然而，安慰剂的使用增加了发现有效治疗的比率，因为没有安慰剂，患者和医生可能会错误地认为来自治疗的益处是没有用的，更糟糕的是，认为有些药物会损害患者，没有对照组比较，很少能清楚地看到这些效果。
Dexpramipexole
马萨诸塞州的生物基因公司的Douglas Kerr博士，对目前的dexpramipexole发展计划作了一个概述和更新，“大脑中高代谢活动是中枢神经系统的一个阿喀琉斯之踵”。 他说，活动增加损伤的神经元的线粒体的可能性，神经元的线粒体是细胞的发电站。通过增加运动神经元中的线粒体效率，dexpramipexole被认为是有效的。在重压下，运动神经元被放置于ALS患者中，该药物能治疗帕金森病的一些症状，其区别在于，能防止在治疗ALS中有同样的副作用。第二阶段是研究药物在102个早期肌萎缩侧索硬化症患者功能的结果和生存的趋势。第三阶段试验招收了近1000名患者治疗达18个月，预计将完成在2012下半年。
CK2017357
杰西·塞达鲍穆，医学博士，曾工作于加利福尼亚的细胞动力学，就ck2017357给予了更新。这种药物在肌肉水平是有效的，在肌肉收缩时，可以增加肌肉力量，不需要更多的能量消耗。这种药物在at mid-levels of exertion, not at the top效果最好。他说，“The middle is where we do most of our function,”
包括步行，伸手，说话，给予单剂量药物，能减少肌萎缩侧索硬化症患者的疲劳，改善肌萎缩侧索硬化症患者的功能。美国神经病学学会于2012年4月25日在新奥尔良召开，提出了影响长期用药新的检查结果。
Antisense Against SOD1
伊希斯制药公司在加利福尼亚州的弗兰克·贝内特，MD，报告，从最初的盲目相我SOD1的“反义”疗法的临床试验结果，并将结果于2012年4月25日，在美国神经病学会议中国科学院。反义分子的核苷酸短字符串（核苷酸是DNA和RNA的积木），其顺序是SOD1的信使RNA互补。这使得反义分子结合的SOD1的使者，触发细胞机械摧毁它之前，它可以被用来制造SOD1蛋白。我们的目标是减少突变SOD1蛋白，研究人员相信这将是治疗量。
SOD1的反义分子一直没有安全出现的问题的审判过程中，良好的耐受性。据班尼特博士说，反义分子已两千多科目测试中超过60多种疾病的临床研究，表明他们的安全。在外围注入反义分子不会穿越血脑屏障，这意味着他们必须直接传送到中枢神经系统。
贝内特博士指出，同样的策略，使用不同的序列的反义分子，可能会考虑对在C9ORF72新发现的基因突变引起的ALS。这一战略的效用将取决于如何导致疾病的突变。如果突变，然后创建一个新的，有毒的功能，而不是一个功能丧失，关闭了反义可能是治疗。
“我们决不会已经能够做到这一切工作，不支持ALS协会，班尼特博士说。” “这一直是学术界，产业界，和基金会之间合作的最​​好例子，我知道。”
http://www.alsa.org/news/archive/current-therapeutics.html
狗仔卡
发表于 2012-5-5 23:23:58
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