关于去氧胆酸试验性治疗肌萎缩侧索硬化。
中国医学科学院北京协和医院神经科 李晓光 崔丽英
意大利学者发表于《欧洲神经病学杂志》（2015 2月9日印刷前在线）的文章认为去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化可能有效。
去氧胆酸 (TUDCA)一般用于治疗慢性胆汁淤积性肝病。该研究结果提示TUDCA治疗肌萎缩侧索硬化有效和耐受性好。
经评估后的患者可使用TUDCA (0.5克/每次每天两次，周期为54周）。
参加登记的患者规律进行评估。
该研究尚未印刷即引起关注，国际著名杂志《自然--神经病学评论》即转发消息，标题就是去氧胆酸治疗早期肌萎缩侧索硬化有效。德国著名ALS专家鲁道夫也发表评论，对试验设计进行讨论。
去氧胆酸治疗肌萎缩侧索硬化有相关试验研究支持。（附参考文献）
The TUDCA trial - innovative trial designs for amyotrophic lateral sclerosis drugs?
Ludolph AC.
Eur J Neurol. 2015 Apr 1. doi: 10.1111/ene.12691. [Epub ahead of print] No abstract available.
Motor neuron disease: TUDCA shows early promise for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis.
Nat Rev Neurol. 2015 Mar;11(3):125. doi: 10.1038/nrneurol.2015.21. Epub 2015 Feb 24. No abstract available.
Tauroursodeoxycholic acid in the treatment of patients with amyotrophic lateral sclerosis.
Elia AE, Lalli S, Monsurrò MR, Sagnelli A, Taiello AC, Reggiori B, La Bella V, Tedeschi G, Albanese A.
Eur J Neurol. 2015 Feb 9. doi: 10.1111/ene.12664. [Epub ahead of print]
Aggregation-prone c9FTD/ALS poly(GA) RAN-translated proteins cause neurotoxicity by inducing ER stress.
Zhang YJ, Jansen-West K, Xu YF Acta Neuropathol. 2014 Oct;128(4):505-24. doi: 10.1007/s00401-014-1336-5
Glycoursodeoxycholic Acid Reduces Matrix Metalloproteinase-9 and Caspase-9 Activation in a Cellular Model of Superoxide Dismutase-1 Neurodegeneration.
Vaz AR, Cunha C, Gomes C, Mol Neurobiol. 2014 May 22. [Epub ahead of print]
Tauroursodeoxycholic acid increases neural stem cell pool and neuronal conversion by regulating mitochondria-cell cycle retrograde signaling.
Xavier JM, Morgado AL, Rodrigues CM Cell Cycle. 2014;13(22):3576-89. doi: 10.4161/15384101.2014.962951.
该研究的不足之处，参加试验的人数较少。均为服用力如太的患者，尚不清楚目前观察到的疗效是否和合用后的增效作用有关，没有单独使用的资料。
服用剂量较大，仅有意大利患者资料。无中国人资料。需参考药品说明书。有禁忌者不建议使用。
狗仔卡
发表于 2015-5-10 08:15:06
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