NurOwn™治疗ALS的2a期临床试验在2015年1月5日的电话会议和网络直播内容(转贴)

西洋参 · 发表于 2015-1-6 14:47:30

根据BrainStorm公司网站2014年12月22日的消息，将发布NurOwn™治疗ALS的2a期临床试验最终结果，并在2015年1月5日美国东部时间上午8:30（北京时间晚上21:30）召开电话会议和网络直播以讨论相关数据。

电话会议结束后，我看到了下面来自美通社的报道。虽然公司官网尚未更新，但从语言和行文方式判断应该是来自公司方的信息，因此先翻译处理，随后以公司网站更新的内容为准再进行补充。有了这篇内容，电话会议也就不必完全翻译了，考虑只处理后面的问答部分。

纽约&佩塔提克瓦（以色列），2015年1月5日/美通社/--BrainStorm细胞疗法公司（BrainStormCell Therapeutics Inc.），成体干细胞技术治疗神经退行性疾病的领导开发者，今日宣布了NurOwn™治疗ALS患者2a期临床试验积极的最终结果。该研究在耶路撒冷哈达萨医学中心进行，共招募14位参试者。

研究达到了主要端点，证明：NurOwn™在200万细胞/公斤体重鞘内（IT）给药和4800万细胞肌内（IM）给药的剂量下，是安全和耐受性良好的

重要的是，几乎所有参试者都从这项研究的NurOwn™治疗中体验到临床益处。根据ALS功能评分量表-修订（ALSFRS）得分或用力肺活量（FVC）的测量结果，12位参试者在3个月或更长时间的随访中，92%经历疾病发展速度方面的改善。ALSFRS得分下降斜率改善50%，FVC下降斜率改善67%。

治疗后平均ALSFRS和平均FVC曲线下降斜率的改善，表明NurOwn™在这项研究中延缓了ALS的发展。ALSFRS得分方面，在3个月的治疗前“导入期”，参试者每月下降1.41分，NurOwn™治疗后3个月，每月下降0.78分，发展速度减慢45%；治疗后6个月，每月下降0.6分，发展减慢57%。NurOwn™在延缓肺功能丢失方面，也拥有相似的强烈影响，3个月的治疗前“导入期”，参试者FVC平均每月下降2.60%，NurOwn™治疗后3个月，每月下降仅0.70%，下降速度降低73%；治疗后6个月，每月下降0.86%，下降速度降低67%。

“我们很高兴获得了这项研究的最终数据，并深受结果的鼓舞” BrainStorm公司首席执行官TonyFiorino博士评论道，“这项研究不仅扩展了我们较早的1/2期研究关于NurOwn™安全性的发现，也为NurOwn的疗效提供了一致而非常有希望的图景。特别是，我想强调，我们不仅在平均ALSFRS和FVC数据中观察对ALS发展高度有意义的延缓，也看到参试者（保持）长期稳定甚至获得功能改善。而这一切，紧紧是单剂量的NurOwn™就能够实现。我们将兴奋地继续多剂量研究，以了解重复剂量治疗能否放大和扩展这些积极结果。

该试验首席研究人员，哈达萨医学中心Dimitious Karussis教授指出：“这是我针对ALS患者完成的第二个NurOwn™研究，这些细胞作为ALS可能疗法让我的兴奋感继续增加。在两个研究中，鞘内（IT）给药的一致性益处让我印象深刻，而在这项研究中，几乎每一位参试者都获得了临床益处，ALSFRS、FVC或两个测量都表现出益处。我相信，如果未来的研究证实了类似规模的益处，NurOwn™将成为ALS患者重要的治疗选择。”

本文翻译自：http://www.prnewswire.com/news-r ... rown-300015480.html

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本文转自其他论坛,虽然目前BrainStorm的官网还没有更新内容,但我判断此文所陈述的消息是靠谱的,对于期待太久的所有患者和家属来说,这个消息和以前的其他消息一样,增加着我们的希望,又明显感到进展还是有限.还是那句话:好好保护好自己,过好当下的生活.为明天的希望而准备着. 其实好久没有来论坛了,因为原来请的护工离开,一时没有找到合适的,只好家里人24小时全守候,我自己要上班,孩子也才小学二年级,所以基本没有什么空余时间了.今天来感到了论坛的变化,祝大家新的一年都好好的!

华宇电子 · 发表于 2015-1-6 15:23:17

辛苦了！

89757 · 发表于 2015-1-6 16:05:29

希望在此一举

和平女神 · 发表于 2015-1-6 16:09:23

谢谢你！

我们不放弃 · 发表于 2015-1-6 20:07:00

希望奇迹就在不远的前方

jxcs · 发表于 2015-1-6 21:05:35

辛苦了！

乌拉 · 发表于 2015-1-6 22:09:42

糖糖妈 · 发表于 2015-1-7 09:11:14

辛苦了

轻松依旧 · 发表于 2015-1-7 10:26:33

辛苦了，谢谢

gaoyajun · 发表于 2015-1-9 16:14:50

期待咚咚咚

a123456789 · 发表于 2015-1-9 16:56:05

辛苦了，谢谢你。加油

xyz820305 · 发表于 2015-1-12 10:19:10

希望就在前方

CCHLYJ · 发表于 2015-1-12 12:56:15

辛苦了，让我们一起加油！

飘摇 · 发表于 2015-1-12 19:33:23

希望在眼前

阿幽 · 发表于 2015-1-13 11:03:36

希望就在眼前

NurOwn™治疗ALS的2a期临床试验在2015年1月5日的电话会议和网络直播内容(转贴)

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