Brainstorm 公司渐冻人干细胞疗法三期临床试验预计在2017年下半年开始

分子生物学博士

Brainstorm 公司在2016年12月19日召开新闻发布会，针对渐冻人症的NurOwn®干细胞疗法的三期试验最快于2017年下半年在美国和以色列展开。Brainstorm Phase III ALS Trial Slated to Start in 2017December 19, 2016
Today, Brainstorm Cell Therapeutics, an innovative developer of adult stem cell technologies targeting ALS, issued a press release and led a press conference outlining the company’s clinical development objectives for 2017. The conference was conducted by Chaim Lebovits, the President and CEO of Brainstorm, which is based in Petach Tikvah, Israel and Hackensack, N.J.
Their first goal includes starting a Phase III clinical trial of NurOwn® stem cells as early as the second half of 2017 in both the U.S. and Israel, which was agreed upon by the U.S. Food and Drug Administration (FDA). Full details of the trial were not provided; however, it was stated that they plan on enrolling approximately 150 patients with a 1:1 randomization of NurOwn® stem cells to placebo. The run-in period to derive NurOwn® stem cells from each participant should be the same as in the Phase II trial - a one-time derivation over a three month period, where the stem cells will be cryopreserved. The trial protocol is still being finalized, but it is anticipated that study participants would receive a treatment of either stem cells or placebo every two months for a total of three treatments. The overall cost of the trial, funding sources, trial sites and any pharmaceutical company partnerships were not disclosed.
The second discussed goal is for the company to submit an application for Hospital Exemption for NurOwn® in Israel. This means that if the application is approved, Brainstorm could partner with medical centers in Israel to make NurOwn® available to a group of patients for a fee. The possible Israeli medical centers involved and the treatment cost was not disclosed. Brainstorm has not applied for Accelerated Approval to the FDA in the U.S.

Jacky

这个疗法的前两期有效果吗？

分子生物学博士

能够开始三期测试的说明前两期已经达到了预期目标。第三期需要扩大病人样本并在不同区域开展。

轻松依旧

我能参加三期实验吗

分子生物学博士

这类实验是双盲的，就是说将患者分为两组，一组给新药，一组给安慰剂。患者和医生都不知道哪些人服用的是安慰剂哪些人服用的是新药。另外千里迢迢的来美国参加临床实验不太现实，操作起来难度太大。

会飞的蜗牛

医疗领域新方向:细胞再生
在不久的将来，生病了，吃药可能就不是唯一选择了，或许还可以通过特殊的材料和治疗手段，让人类的细胞得到再生，修复受损部位、治愈疾病，而在这一医疗前沿领域，我国的科学家也在积极探索治病救人的新方法。
位于北京的中科院遗传发育所，戴建武研究员的独门绝技--组织再生和损伤修复功能生物材料研究技术，已经在临床取得了令人惊喜的成绩。最近，一名今 年5月不幸遭遇车祸、颈段损伤、下肢完全不能活动的病人，在进行完“神经胶原支架”干细胞移植手术后，已经逐步恢复其下肢功能，神经信号能够跨越损伤部位 进行传导。

戴建武介绍说，在再生这个领域，大家认为最难再生的或者最不能够再生的组织大概就是中枢神经，在自然界，壁虎的尾巴断了，可以自己生长出来。然而干 细胞和生长因子也具有修复损伤的能力，但是由于体积只有纳米级，在丰富血流循环的作用下很难作用于受损部位。因此，修复再生一直是个难点。戴建武瞄准了这 个难点下手，制作了固定和连接损伤部位的生物支架，“我是另辟蹊径，它可以确确实实通过我们设计的这个功能，结合干细胞或者结合生长因子，就可以确定这些 有效成分在空间的定位，形成微环境。”
2013年，戴建武设计了全球首个子宫内膜再生临床手术，10名因子宫内膜受损而导致不育的育龄妇女，8人均正常怀孕产子，取得了再生医学的巨大突破。

△戴建武设计的子宫内膜再生临床手术让不孕妇女正常怀孕产子
从特殊材料到干细胞，前沿科学研究的奇迹正发生在每一个地方、每一个领域。中国科学家们将他们的创造力悉数倾注到一个又一个未知世界里，为了探索科学，也为了改变着我们的生活，以及未来。
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轻松依旧

能在中国做临床试验该多好啊，我们的时间等不了了