樊东升教授解惑“”渐冻人…治疗篇

巴克图

1. 从ALS发病机制上看，有哪些治疗方法？

樊东升教授：目前来说，对于ALS有两个里程碑事件。

一是八十年代初，在一部分家族性病人中发现SOD1基因突变，虽然只是小部分病人，但是让我们对病因有所了解。包括最近发现的胶质细胞的问题，虽然不能代表全部病人，但是我们的研究都是由点及面，由小到大的。

第二个是九十年代力如太的出现。一百多年来，我们始终在试验各种各样的药，但是只有力如太站住了，确实是有效的。力如太这个药是针对兴奋性氨基酸毒性作用机制的。力如太虽然只是一个药，但对于这个病的研究是一个里程碑事件，这个药物的出现改变了临床诊断思维模式。因为在此之前，没有任何一个有效的治疗药物，所以对这个病的诊断态度国内外都是尽量不诊断，因为即便诊断出来也没有什么办法。有了这个药以后，改变了临床的思维模式，即要尽早诊断，尽早诊断是为了尽早治疗。力如太是对神经细胞的保护性治疗，所以一定要早期使用，越早越好。

但是，早期诊断经常因为临床表现不典型，诊断很困难，到晚期时比较典型了，轻易诊断。这就要求医生对这个病有更多的熟悉，而且在诊断过程中，定期随访很重要，非凡是早期诊断不是非凡确定的，随访更重要。

每年都有一些药物发现用于动物模型研究有效，但是应用到临床之后就无效了，比如阿斯匹林、肌酸等。目前为止，力如太是唯一一个对动物模型有效，临床也有效的药物。

在持续不断地探索研究中，肯定会发现第二个，甚至更多的有效的药物。

2. 您提到早期使用力如太对延缓病情的发展有利。我的问题是“早期”如何来界定？具体的判定标准是什么？ 那些以延髓肌肉麻痹起病的病人还能否从该药中获益？

樊东升教授：早期是相对的，不是绝对的。一般来说一年半，甚至两年以内都可以算是早期。假如超过两年以上，病人病情相对比较重，甚至呼吸功能明显受累，低氧导致的神经细胞损伤，大大超过了使用药物保护。

研究证实，以延髓肌肉麻痹起病的病人应用力如太，效果会更好一些。

3. 现在有些专家认为恩必普（丁苯酞）对变性疾病可能会有一定的作用，您是否给ALS病人用过此类药，有无确实疗效，如何看待它的作用和应用前景?

樊东升教授：我们用药有一个前提，就是要有基础研究的证据。即使我们自己没做，也要有国外研究显示在动物实验上有一定的效果。我们在临床上发现有些治疗别的病的药物，安全性相对比较好，会进行一些探索性的研究。

恩必普对线粒体功能的改善，理论上对这个病是有好处的，但是并没有基础研究去证实它。这是一个临床上脑血管病的治疗药物，比较安全，有专家在试用，我们也很关注它的临床疗效。但我们自己还没有这方面的经验。
4. 必存治疗ALS有效吗？

樊东升教授：必存（依达拉奉）是日本研制的一个药物，我们也做了一些研究，发现它仅能轻度延缓少数患者病情的发展，结果已经在《中国现代神经病学杂志》上发表。总体来看，评价不是非凡好，而用药价也比较贵。另外，还要注重这个药可能对肾脏功能的损害。

5. 您是如何看待干细胞移植在运动神经元病治疗的应用及前景？

樊东升教授：干细胞研究在国内来说，有一个很大的困惑，就是把一个未来的希望当作现实来处理。干细胞对于神经变性疾病肯定是很有希望的。干细胞替代对于局部环境的改变，比分子更有把握一些。干细胞研究是国际上最前沿的一个关注热点，并且神经变性病是非凡好的靶向性疾病。

但是现在有很多问题还没有搞清楚，需要从基础研究到临床实践，逐渐解决。但是国内有一个不好的现象，并不是以科学探索的态度来做这件事，而是以赚取钱财的形式，收取病人的高额费用，来做一件完全没谱的事。我是非常反对这样做的。首先是有违医学伦理，甚至是起码的做人道德。病人生病已经是很痛苦的一件事情了，而且对于家庭来讲也面临很大的压力，很多病人经济条件有限，用于标准化治疗可能会有帮助，但是将钱投在一个没谱的治疗当中，说是在“谋财害命”一点也不为过。在许多问题没有解决之前，把治疗变成商业行为是极不可取的，更不要说科学态度了。

6.  ALS的基因治疗前景如何? RNAi干扰能用于临床治疗此病吗?

樊东升教授：基因治疗的层面是分子层面，细胞移植是细胞层面。对于治疗来说，细胞层面更复杂，所以可能带来的益处就更多。随着现代生物学技术的发展，将来会将基因治疗和细胞治疗结合起来，将细胞进行基因修饰。

RNAi干扰，在家族性ALS ，有确定的基因，有可能考虑。基因有问题，通过RNAi干扰，阻止它往下，对有确定基因异常的病例可能会提供治疗益处。将来在明确的单基因病人，有应用的前景。但是对于散发性病人，没有特定的靶点。

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谢谢。阿弥陀佛。

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生命的长河啊，你慢些消失