BCLI与CUR：治疗ALS的竞赛

特懒

转摘录于：吐宝鼠：BCLI与CUR：治疗ALS的竞赛
http://blog.eastmoney.com/delancapital/blog_121292348.html

干细胞公司正致力于治疗那些传统医药经证明无能为力的难治疾病，为继续对该类公司对比分析的主题，我们将对Neuralstem, Inc. (CUR)公司的神经干细胞技术及以色列初创企业BCLI使用的源自患者自体骨髓的干细胞技术进行评估。
如同往常，分析的目的是从投资角度对公司评估。因为我们正在关注的是肌萎缩侧索硬化症(ALS),，首先，我们会了解此病本身的情况。然后再了解治疗方面的科学、临床试验进展、最新结果、…………
ALS
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种影响大脑和脊髓神经细胞的神经退行性疾病。多数人都知道这个故事：它是因一个伟大的棒球运动员：卢 格里克（LuGehrig）而闻名的，他在职业生涯顶峰时被这种暗中行进性的疾病击倒。自它进入公众视线以来，许多人成了该病的牺牲品。当疾病行进时，运动神经元持续死亡，直到患者丧失肌肉控制能力，这通常导致全身瘫痪。如果你授予一种疾病一个完美适用于修复药物的名号，那非ALS莫属。ALS在行进时呈多变性。没有哪两个患者的经历正好类似。但到目前，有一点是确定一样的，没有一种疗法能成功改变神经的退行。就是这样，直到现在。

特懒

科学

在我的前一篇STEM与CUR的相关科学比较文章中，CUR的神经干细胞方法已详尽阐述。为便于与BCLI比较，我再次作简要重点说明。CUR培育已适用于可更新和修复中枢神经系统（CNS）中具体区域的神经元细胞的组织源性神经干细胞。

脊髓中的灰质区是敏感、难于施行手术的地方。CUR的神经干细胞已证明是高度纯化、可扩增的，但是开发正确的细胞生产线只打赢半场战役。将其输送到中枢神经系统内正确的位置才是关键。CUR已开发了一种叫做“脊髓输送平台与浮动导管”的专门用于ALS临床试验的专利设备，成功地进行了世界首例干细胞脊髓内给药。该设备的安全性已在ALS临床试验中得到重复验证。

相比CUR的组织源性干细胞疗法，BCLI的技术是：使用自体成人干细胞---将骨髓源性间充质干细胞分化成专门的神经元支持细胞，BCLI称之为NurOwn的细胞疗法。这种方法的优点之一是：使用患者自己的干细胞，细胞在自身上移植。因为使用的是自体细胞，这就没有生物排斥的风险，也不需要使用能引起副作用问题的免疫抑制剂。

所以，不同于CUR，BCLI并不替换实际的神经元细胞。而是移植已显现可分泌神经营养因子的间充质干细胞，该类神经营养因子能保护现有运动神经元、并重建肌肉与神经的内部联系。

特懒

临床试验

CUR的临床试验开始于2010年1月，是在久负盛名的佐治亚亚特兰大市的Emory大学进行的。一期安全实验招收了18名测试患者。二期剂量增加实验开始于2013年9月、并扩大到2个中心：一期实验点Emory大学；及密执根州Ann Arbor,密执根大学ALS临床中心。

一期实验是从12名腰椎注射的中晚期患者开始的，这包括了6名已永久瘫痪的非门诊患者，不同于此，二期实验接待15名患者（全部为门诊患者），分为5个剂量小组，剂量增加到每次40万个细胞的40次注射（一期的最大剂量为每次10万个细胞的15次注射）。

根据一期的试验结果及在疾病早期注射细胞数量的实质性增加情况看，期望值是高的。要提醒的是：这是一种没有已知疗法能够停止或逆转其行进性的难以治愈的疾病。在此背景下，CUR实验结果的重要性非比寻常。

说到重要性，几个患者一直在讲述着，他们的故事也仅仅是重要。对跟踪CUR的任何人来说，脑海中的俩个著名的名字就是Ted和他的Twitter记录及April和她的博客。我是一个追逐利润的投资者，这反而提醒了我：在这种疾病后面，有这么一些真实的人群或真实的个人故事。不管在市场上是输是赢，首先最重要的是，我心怀他们能够康复之希望，并以最大心愿祝福他们。

你此时也许在想，你的决策已定。CUR明显是赢家。但是，偶像级(橄榄球)教练Lee Corso在Gameday说了：“还没那么快！朋友”。BCLI已在他们的一期试验中显示了类似的安全性和药效。作为一家以以色列为基地、临床试验也在以色列进行的公司，BCLI鲜为人知。它的一期安全与耐受性试验于2011年6月在耶路撒冷Hadassah医疗中心开始。该疗法对患者有很好耐受性，并证实安全可靠。2013年1月，公司加速进入二期a临床试验。2013年末，公司向FDA递交了为在美国进行二期实验的研究用新药（IND）申请，并与Mayo医疗中心签定了一份确定性协议以进行该项试验。我预计FDA的批准是一个可提升股价的积极利好。

特懒

BCLI有自己的病人拥趸，对此难以治愈的疾病，它也宣示了重要的治疗成果。该病人同时患有重症肌无力（MG）及ALS，由于是罕见的综合症，它在以色列获批“同情式药物使用”。相比在早阶段试验给送的最小药剂量，“同情式药物使用”允许最大药剂量的给送。主要的试验观察者声明：在注射NurOwn细胞几周后，患者在各种功能包括呼吸、讲话、行走、肌力、及总体健康方面显现了戏剧性的进步。

在结束该临床试验段落前，我愿简单介绍几句这些日子里各种生物技术公司常提到的话题---突破性疗法地位。自从2012年7月FDA安全与创新法规签署以来，预计有各种疗法、药物会获批快速通道。尤其是那些需用于医治严重的或威胁生命疾病的疗法；及以前的临床证据指明：较现存药物在一个或多个有临床意义的端末点上显现了实质性提升的药物。如果某疗法被认定为突破性疗法，FDA会加速该疗法的研发和审查。我认为在所有可能成功的公司中，这两家的希望最大。我不会把投资者的帽子挂起来，一旦此事发生，股价升幅应是巨大的。

相信

特哥，你估计什么时候能出来新药

仰望生命

特懒大叔辛苦

轻松依旧

要等到猴年马月

tiyaqun

谢谢分享

无忌

关注

沸羊羊

对于现在的我们来说，望梅止渴也未必不是件幸福的事，兄弟姐妹们，坚持才会胜利

开心每一天

快点出来

西洋参

感谢楼主分享。这篇文章也部分解答了我之前心里的一些疑问，比如以色列干细胞技术的优点以及区别现在我们国内各医院进行的所谓干细胞技术的关键点是什么？我也到东方财富网去浏览了原文并大致看了一下博主其他的文章，博文内容表明是一个现居海外，有十年以上投资经验的个人投资者，这位先生大概比较青睐生物医学类的股票，平常也花了不少时间和精力去研究相关领域上市公司的情况，现阶段对干细胞有重点关注，也因此以色列的BCLI才进入他的视野。不过这位先生原本是为投资进行分析的博客也为我们这些病人和病人家属提供了了解干细胞进展的途径。不过如果要是经济能力不错而且有兴趣、有渠道进行海外投资的，对这个以色列的干细胞技术除了因为疾病的需要而期待外，倒是可以尝试，如果实验一旦成功，疾病得以控制甚至治愈的同时也会在经济上大大斩获。

971007522

期待

无奈

谢谢啦，但是这些好消息以前一直多有，不知什么时候真正有药

一家人

希望新药出来