Neuralstem更新正在进行的临床试验脊髓干细胞治疗ALS的进展

雪茄客

Neuralstem更新正在进行的临床试验脊髓干细胞治疗ALS的进展

罗克维尔，马里兰州，Neuralstem公司宣布，伊娃Feldman医师，博士，首席调查阶段我对Neuralstem的人类脊髓干细胞安全性试验肌萎缩侧索硬化症（ALS或卢伽雷病），和Neuralstem顾问，细胞（HSSC）颁发首名病人的临时安全性资料。费尔德曼博士昨天在报道美国神经学会（AAN美国神经病学学会（AAN）年会（http://www.aan.com/go/am11），所有参加试验的九名ALS患者仍然活着，没有任何相关的严重不良反应。治疗的三个门诊的病人，没有严重的二次手术不良事件动态。

费尔德曼博士评论说:“我们很高兴。这些数据表明干细胞移植到ALS患者使用的程序和设备是可行的，我们开发的这项试验直接注入患者脊髓”
阿尔弗雷德主任答陶布曼医学研究所和美国密歇根大学健康系统的ALS的临床研究中心主任:“这项开创性的工作，从来没有做过的，我们感到非常高兴，它可以安全地完成。”

这九组男性患者的年龄从37到66岁，ALS的手术持续时间将持续1到12年不等，第一阶段六名非完全瘫痪卧床患者。其中4 / 6患者在24小时内神经性疼痛脊髓麻醉注射区域附近，这与没有治疗解决时间短暂区附近注入脊髓皮节神经性疼痛。发生不良反应继发于免疫抑制，通过调整剂量，在两起案例中解决。一名患者经历了19天肺动脉栓塞手术后继发髂静脉血栓形成的，不可能涉及到细胞。所有不良事件得到解决。在门诊病患中，所有三个保持动态，经验丰富的二次手术无严重不良反应事件。

卡尔Johe，博士，首席科学官兼Neuralstem的董事会说:“这是15至4个月以来的九名患者首次接受细胞”。 “没有不良反应，这表明审核程序将会顺利进行，它设计用于证明移植至颈脊髓和腰部是安全的，“博士Johe继续说。 “FDA从12名患者因安全数据审查将在未来一个月内完成，我们希望今年夏天移植在ALS患者的颈椎部位。”

理查德加尔总裁和Neuralstem首席执行官说:“这一点很重要，我们相信，这是令人信服的安全资料”。 “它代表了世界上第一个用神经干细胞治疗ALS的安全试验结果，以及来自Neuralstem的正在进行的临床方案的第一个数据。我们相信，这也验证了我们的细胞椎管在我们的专有蛛网膜下腔注射液平台是安全。我们深深感激的病人和他们的家人参与研究。”


来源: http://investor.neuralstem.com/phoenix.zhtml?c=203908&p=irol-newsArticle&ID=1549412&highlight





附:

Neuralstem公司获神经干细胞治疗ALS技术专利http://bbs.uonew.com/viewthread.php?tid=363&extra=page%3D1
Neuralstem专利技术赋予商业化批量生产人类大脑和脊髓生神经干细胞的能力，并能够控制这些细胞在结构上的区分，将它们分成了成熟的、生理上有用的人类神经元和神经胶质。该公司具有诱导干细胞分化成熟的技术.
Feldman博士表示:动物实验表明NSI-566RSC能分化出新的神经元细胞并与神经组织建立联系.我相信在人身上会起到同样的疗效.

菡萏尘雾

马里兰州生物疗法公司Neuralstem宣布了1期实验第1部分的结果，该实验主要测试其实验性脊髓干细胞疗法治疗ALS的安全性，实验结果是令人满意的。

实验安全监督委员会一致同意推进下一阶段的实验。实验进行前还必须得到FDA的批准。

下一阶段将在较高位的脊柱进行治疗实验

Neuralstem正在开展的1期人体临床实验是在亚特兰大埃默里大学进行的，神经学家EvaFeldman和Jonathan Glass负责监督。实验被设计为测试对ALS病人进行脊髓注射神经干细胞的安全性和可行性。

迄今为止，12名ALS患者均接受的是后背部腰椎脊髓的干细胞注射。1期实验的下一阶段，3名实验参与者（“D组”）将沿着一侧颈椎脊髓接受5次注射。

尽管研究主要还是停留在安全性阶段，但研究人员希望颈部脊髓注射也许会有助于改善ALS病人的呼吸和吞咽。实验人员计划评估该实验性疗法对参试者运动功能减少、呼吸功能和ALS功能评分量表得分方面的任何效果。

Feldman在Neuralstem的新闻发布会上说：临床试验研究团队成员对迄今为止实验的“顺利进行”非常满意。Feldman注意到，整个团队对于推进到下一阶段“特别兴奋”，现在就等着FDA的批复。

招募3名ALS病人组成“D组”的工作正在进行之中。申请标准发布在埃默里ALS中心实验网站上。

参与临床实验，确实会承担一定的风险，包括免疫系统对植入细胞的潜在有害性反应；需要使用免疫抑制剂药物使身体接受植入的细胞；脊髓也有被注射破坏的可能性。

实验积累了一系列成功的结果

这是2010年1月开始的美国第一次ALS神经干细胞实验。截止2010年6月，4名ALS病人接受了脊髓干细胞注射。对最初6名接受这一实验性疗法的参与者进行评估，证实了其足够的安全性，允许实验进行。在2011年4月美国神经学会上，Feldman呈递了暂定的安全性数据，数据显示：最初9名接受干细胞移植手术的实验参与者，没有尚未解决的严重副作用。

轻度的不良反应包括：植入部位的暂时性疼痛和免疫抑制药物带来的一些问题。

实验设计慢慢增加风险性

1期18名参与者实验将根据各阶段结果的安全性逐步增加风险水平。风险水平与实验参与者的病情严重程度、植入的数量和脊髓部位相匹配。

1、第1组6名参与者在接受治疗时已经丧失了行走能力。对于该组参与者，3名沿腰椎脊髓一侧接受5次注射；另外3名两侧接受10次注射。

2、第2组6名参与者比第1组的病情要轻，都还可以行走。都接受了腰椎脊髓注射，其中3名单侧，另外3名双侧。

3、即将进行的最后阶段（目前在等待FDA审批）将包括6名ALS病人，均可独立行走同时呼吸功能良好，将进行颈椎脊髓注射。其中3名将沿一侧接受5次注射，另外3名将在脖子一侧和较低位置的脊髓两侧进行注射。

内容来源于MDA/ALS NEWSMAGAZINE:http://alsn.mda.org/news/safety- ... set-advance&usg=ALkJrhhBy9AXkRGy0AlkSL4i9HahVLJ7EQ

菡萏尘雾

楼上资料依然较为陈旧，期待FDA的批准和下一阶段的实验情况！

雪茄客

Neuralstem公司ALS颈椎部干细胞实验获得FDA批准
Neuralstem公司（乔治亚州，亚特兰大埃默里大学）更新了正在进行的针对ALS的脊髓干细胞1期安全性实验进展。公司宣布：在对最初12名参试病人的安全性数据进行评估之后，FDA批准了在颈椎部（上背部）进行干细胞植入的进一步实验计划。在此之前，上述病人仅仅接受了腰椎部（下背部）的干细胞注射。今年夏天早些时候，实验安全监督委员会已经批准了颈部注射的计划。接下来，实验将在最后两名同年龄组ALS病人身上进行，他们将接受颈部脊髓的干细胞植入。
“我们进行细胞疗法计划的目的是创造出一种可以延缓、稳定，或者是逆转中枢神经系统功能性缺失疾病病情的疗法。” Karl Johe （哲学博士，Neuralstem主席和首席科学家）说，“通过将细胞植入颈椎部—这是FDA第一次批准该部位的脊柱内注射—我们将对脊髓所有部位干细胞植入的安全性和常规性进行评估”
该实验是在首席研究者Eva Feldman（医学、哲学博士，密歇根大学医疗健康系统ALS诊所研究主任，Neuralstem顾问）和Jonathan D. Glass（医学博士，埃默里ALS中心主任）的主导下进行的。植入的外科手术由埃默里大学神经外科医生Nicholas M. Boulis博士主刀。
在一份联合声明中，上述三位医生总结如下：“我们成功地为12名病人进行了脊柱内单侧或者双侧的神经干细胞注入。所有的病人都很好地耐受，植入过程没有大的外科并发症。目前为止也没有任何迹象表明干细胞植入对脊髓有毒或有害。定量的临床评估显示，没有证据表明由于干细胞植入而加速病情发展。这达到了我们既定的1阶段实验验证安全性评估目标。我们怀着谨慎的乐观：一部分病人可能显示出下肢衰弱速度的减缓，一名病人可能有所改善。”
“要延长ALS病人的生命，需要对颈椎部脊髓运动神经元进行治疗干预以影响呼吸功能”他们说道，“为了达到这一最终的目的，我们计划将植入部位转为颈部，这将是1期实验的下一阶段。”

“我们对迄今为止的实验结果非常兴奋” Lucie Bruijn（哲学博士，ALS协和首席科学家）说，“这是ALS干细胞疗法非常重要的一步，我们很幸运地拥有这样一个坚定而熟练的研究团队（在埃默里大学和Neuralstem）可以继续推进下面的研究。这些结果为下一阶段的实验和未来的ALS干细胞移植疗法铺平了道路。”

“这是Neuralstem 的重要里程碑” Richard Garr（Neuralstem公司CEO和董事长）说，“对脊髓较高位置干细胞植入的可行性和安全性进行评估，将对我们的脊髓损伤修复计划，产生与ALS疗法计划同样的重大影响。”
关于实验
Neuralstem 公司在ALS病人身上进行的脊髓神经干细胞植入1期安全性评估实验开始于2010年1月，计划招募18名ALS病人。第一批12名病人全部接受了腰椎部（下背部）脊髓内植入。接下来的实验将在后面的6名病人身上进行，其中3名将接受颈椎部单侧注射，另外3名将接受颈椎部双侧注射。

原文链接：http://investor.neuralstem.com/p ... 0451&highlight=

感谢尘雾翻译

菡萏尘雾

http://alsn.mda.org/files/alsn/imagecache/story_main_image_620x/Human_silhouette.JPG

      Neuralstem's spinal cordstem cells, and the surgical technique used to transplant them, proved to besafe and well-tolerated in a phase 1 clinical trial in 12 people with amyotrophiclateral sclerosis (ALS). Although the trial wasn't designed to showefficacy, one participant showed signs of clinical improvement.

      1期实验结果证明，Neuralstem公司针对12名ALS病人的脊髓干细胞及其植入技术是安全和可耐受的。尽管实验设计并非以有效性为评估目标，但仍有1名参与者显示出临床功能改善的迹象。

      This first U.S.-based trial of neural stem cells in ALS openedat the MDA/ALS Center at Emory Universityin January 2010 and is designed to progress through increased levels of risk.(Note: MDA is not funding Neuralstem for this trial.)

      此次实验是由埃默里大学MDA/ALS中心于2010年1月开展的，这是美国首次针对ALS病人的神经干细胞研究。研究被设计为逐步提升风险水平的递进型（颈椎部植入风险大于腰椎部）。

      The company's goal is todetermine whether the cells can improve respiratory function and prolong lifespan in ALS.

      该公司的目标是确定干细胞植入能否改善ALS病人呼吸功能并延长生存时间。

      About the trial

      关于实验

      All of the initial 12trial participants received injections of stem cells in the lumbar (lower back)region of the spinal cord. The first six were nonambulatory (unable to walk),with permanent paralysis; the second set of six still had the ability to walk.In each group of six participants, the first three received five injections onone side of the spinal cord, and the second set of three received 10 injections(five on each side of the spinal cord).

      最初的12名参与者全部接受腰椎部（下背部）脊髓干细胞植入。第1组6名病人长期瘫痪无法行走，第2组6名病人可以行走。两组病人中各3名接受脊髓单侧5次植入，另外3名接受10次植入（脊髓两侧各5次）。

      Based on positiveinterim safety results, the FDA granted Neuralstem approval to begin givinginjections to people with ALS in the cervical (neck) region of the spine. OnMarch 7, 2012, Neuralstem announced that the 14thpatient in the trial has now received stem cells. She is the second participantto receive cells in the cervical region of the spinal cord and the first womanto participate in the trial.

      基于这一积极的阶段性安全结果，FDA批准了Neuralstem公司下一阶段进行颈椎部（上背部）植入实验的申请。2012年3月7日，Neuralstem公司宣布第14名病人接受了植入，这是第2名接受颈椎部植入的参与者，也是该实验中第1位女性。

      Neuralstem, of Rockville, Md.,announced in a March 28, 2012, press release that the results takenfrom the first 12 trial participants have been reported online in the journal Stem Cells. Stem Cellsis a peer-reviewed journal, which means articles that appear in it must beapproved for publication by an independent panel of experts in the field ofstudy. Publication in such a journal can be an important step in moving anexperimental treatment through the stages of therapy development.

      Neuralstem公司（马里兰州罗克韦尔市）2012年3月28日新闻稿宣布：12名参与者的实验结果在线发表在《Stem Cells》期刊上。《Stem Cells》是一个需要同行评议的期刊，这意味着上面发表的文章需要经过一个独立委员会的相应领域的专家们进行评审。在这种期刊上发表文章是将实验性疗法转化为治疗发展阶段很重要的一步。

      For more information onthis trial, see HumanSpinal Cord Derived Neural Stem Cell Transplantation for the Treatment of ALS;or enter NCT01348451 into the search box at ClinicalTrials.gov.

      想要了解更多该实验的相关信息，可浏览http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01348451

      内容来源于MDA/ALS NEWSMAGAZINE:http://alsn.mda.org/news/neuralstem-phase-1-stem-cell-trial-shows-safety-possible-efficacy

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