12月份，在美国召开的第23届ALS/MND国际会议已圆满结束，会议的内容想必有些病友已经看过，现我将会议内容摘录如下（摘自中国运动神经元疾病关爱俱乐部），并有自己的一些看法，当然，仁者见仁，智者见智。
第23届ALS/MND国际会议讯息--1
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4550.htm
1、CK-2017357是美国Cytokinetics公司正在研发的ALS药物，主要用于增强ALS患者的肌肉收缩功能，改善肌力，是一种ALS对症治疗药物，不能延缓ALS疾病进展。最新研究表明CK-2017357与力如太联合治疗ALS安全无副反应。
2、Olesoxime
(奥利索西)是法国Trophos公司的ALS治疗新药，它的研发理论基础源于ALS患者可能存在线粒体功能受损，I/II期试验中Olesoxime被证实具有神经保护及神经再生功能，但最新的Ⅲ期临床研究结果表明：虽然它安全且耐受性良好，但与力如太组及安慰剂组相比，均没有体现出显著的生存差异。
3、NP001是美国Neuraltus
Pharmaceuticals公司正在研发的一种ALS免疫调节剂，理论基础源于中枢神经系统中观察到的异常炎性巨噬细胞（AIM）可能与ALS疾病发生发展相关。I期研究显示NP001能降低血中AIM炎性标志物。最新II期临床研究观测到NP001良好的安全性及耐受性，而疗效结果仍有待公布。
(奥利索西)是前段时间朋友们关注和议论最多的药物，看来，又让我们失望了。
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－2
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4551.htm
4、 美国约翰霍普金斯大学研究中心专家对美国医疗数据系统中药物登记数据进行分析试图发现哪些药物类别与ALS患者生存期相关：研究从2007年数据库中筛选出服用力如太的774位ALS患者，平均生存期为78个月，追踪至患者死亡或截止2011年1月，然后运用CHAID及COX比例生存模型进行逐步回归分析发现：使用COX2抑制剂、髓袢利尿剂、硝酸盐和亚硝酸盐的ALS患者生存期更长，同时，并发高血压、糖尿病和高脂血症的ALS患者也显示更长的生存期。
（力如太是争议比较大的药物，国内服用该药的费用大概是4500元/月。我有病友服用几个月看不到效果停止服用的，也有病友服用3年左右走了，也有病友服用3年后气切、胃造瘘的（我属于没有服用该药的人），我想说的是，对于als，力如太不是必须的药物，良好的心态、精心的护理、必要的营养（包括胃造瘘或鼻饲）供给和呼吸支持（包括使用呼吸机）才能使患者有更长的生存期。
力如太说明书及病友交流贴
http://www.alshome.cn/forum.php?mod=viewthread&tid=2553&extra=page%3D1&page=1
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－3
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4552.htm
5、 医学专家对意大利摩德纳地区2000年至2009年诊断的193位ALS患者进行分析发现：该地区ALS患者3年及5年生存率分别为54.36％和28.81％；与生存期相关的因素有确诊年龄、性别、临床类型和力如太治疗；尽管该地区NIV（无创通气）和PEG（胃造瘘）的患者比例分别高达47.67％和49.22％，但分析结果并没有显示NIV和PEG能延长患者的生存期
（对于该结果，我不敢苟同，就我个人而言，2009年身体不适，2010年确诊als，年底呼吸衰竭，2011年年底，自主呼吸微弱，2012年3月气切，如果没有呼吸机呼吸，早已命归西天。病友里也有胃造瘘或鼻饲生活5年和8年的朋友。因此，我感觉NIV和PEG能显著延长患者的生存期。）
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－4
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4553.htm
6、兴奋毒性（excitotoxicity）、细胞凋亡（apoptosis）和活性氧自由基（ROS）等被证实与ALS等神经退行性疾病的发病密切相关，而这些致病因素均能导致细胞内酸化（intracellular acidification）进而加速疾病发展。基于此，美国西北大学研究中心专家首次尝试对ALS转基因模型小鼠给予NaHCO3（联合力如太）治疗，通过提高细胞外PH值碱化运动神经元胞内酸碱度（PHi），结果发现NaHCO3治疗后Kaplan-Meier生存曲线散点右移，显示能显著提高延长小鼠终末期生存时间，这可能是ALS的一个新的治疗思路。
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－5
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4554.htm
7、细胞外的胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)可防御运动神经元细胞变性坏死；而PYM50028是一种非肽类的神经营养因子诱导剂，有资料表明PYM50028能诱导产生GDNF和BDNF（脑源性神经营养因子），并在帕金森病模型中被观察到具有神经保护作用。来自英国伦敦大学学院神经病学研究所的专家研究了PYM50028对mSOD1小鼠神经肌肉功能和神经元存活的影响，结果发现与对照组比较：PYM50028组与PYM50028联合力如太组小鼠下肢肌力改善均达40％左右；PYM50028组与PYM50028联合力如太组小鼠EDL运动单元存活分别提高10％和15％；并且，PYM50028组与PYM50028联合力如太组小鼠运动神经元存活分别提高40％和50％。
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－6
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4555.htm
8、美国华盛顿大学Miller教授等公布ISIS333611的I期临床研究结果显示其耐受性良好。ISIS333611是一种抑制SOD1 mRNA的反义核酸药物，主要针对SOD1基因突变而导致的家族性ALS患者。ISIS333611为美国Isis公司研发。
注：反义核酸药物指的是反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide），它们的核苷酸序列与靶mRNA互补，可通过碱基配对结合抑制或封闭该mRNA的转录和表达，从而使其丧失功能。反义寡核苷酸作为一种基因下向调节因子，在抑制一些有害基因的表达和失控基因的过度表达上发挥着重要作用，比如约13％的家族性ALS患者主要是因为SOD1基因突变导致的，理论上讲如果我们采用特定反义核酸药物抑制或封闭变异的SOD1基因，则可以有效治疗这类ALS患者。反义核酸药物是药理学的新领域和革命性成果，虽然目前仍面临诸多挑战，但不容置疑它将是疾病基因治疗的重要组成部份。
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－7
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4556.htm
9、荷兰研究专家对2006年－2011年的747名荷兰ALS患者和2385名对照人群进行分析后发现：具有总脂肪酸、饱和脂肪酸、单链不饱和脂肪酸、反式脂肪酸及胆固醇高摄取和酒精低摄取饮食习惯的人群与ALS发生风险增加相关；而高摄取纤维、维生素C、番茄红素、黄酮类化合物及植物性蛋白的人群与ALS发生风险降低有关。
（我本人饮食比较杂，没有特殊偏爱，好喝酒，但不酗酒）
第23届ALS/MND国际会议讯息传递－8
http://www.alscc.com/_Club/View/57/4557.htm
10、不同动物实验证实了维生素D具有调节神经突触生长和增强神经保护的功能，VitD能通过调节性T细胞（Treg）参与调抑Th1/Th2失衡。ALS疾病中存在Treg失调，并且通过对Treg的治疗性干预能调控SOD1转基因小鼠的生存期。法国研究小组对78位ALS患者VitD水平进行测定发现：严重缺乏VitD的患者（SVDD组）较VitD正常的患者（NVD组）ALSFRS功能评分下降了四倍；研究结点时，80％的SVDD组患者已经死亡，而VDD组（缺乏VitD的患者）和NVD组的患者死亡率分别为32％和23％，这显示严重缺乏VitD的ALS患者病情进展更为迅速。
狗仔卡
发表于 2013-1-1 16:08:28
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