脊髓多点注射肝細胞増殖因子治疗ALS,灵长类动物实验有效,临床实验一期开始

kittyo

ALSに対する肝細胞増殖因子（HGF）を用いた新規治療法の開発 ALSの主要病態である脊髄の運動ニューロン変性に対して効率良く薬剤を作用させる手段として髄腔内投与に注目し、新規治療薬の開発に取り組んでいます（図１）。上記のALSラットに対してHGF蛋白の髄腔内持続投与を行い（図２）、ALSが発症してからのHGF投与でもALS病態進行を抑制する効果があることを明らかにしました（図３）6)。この成果を臨床応用するために、GMP基準に則ったヒトリコンビナントHGF蛋白を作成し、髄腔内持続投与による治療の安全性試験を霊長類を用いて行っています。平成20年9月に医薬品機構との安全性相談が終了し、現在の計画で臨床（フェーズI）に進めることを確認できたので、平成22年度中に治験届けの提出を目指しています。さらにはHGFはわが国発のALS治療薬候補としてスーパー特区（中枢神経の再生医療のための先端医療開発特区：代表　岡野栄之）にも選定され、その中でも最優先開発事項になっています。 筋ジストロフィーの病態の解明 分子遺伝学の進歩により、これまで原因が不明だった疾患に対してもその遺伝子座を検索することによりその原因遺伝子を同定することが可能になりました。このようなアプローチを用いて、青木らのボストングループは遠位型ミオパチーのひとつである三好型遠位型筋ジストロフィーの原因遺伝子を同定しdysferlin（以下ジスフェルリン）と名づけました3)。同時に、このジスフェルリンは肢帯型筋ジストロフィー（2B型）の原因遺伝子であることも明らかにし、ジスフェルリン異常を原因とする筋ジストロフィー疾患群（いわゆるジスフェルリノパチー）という疾患概念を確立しました。これまでの研究にて私たちは、三好型遠位型筋ジストロフィーの症例を多数集積して、わが国の患者に高頻度に認められる遺伝子変異とその臨床的特徴を報告しています5)。さらにはモデル動物における病態の解明および治療法の開発を進めています。

腰椎レベルから脊髄腔内にカニューレを留置し、浸透圧ポンプを用いることにより神経栄養因子の持続投与が可能である。

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HGF投与群では対照群の62.7％の増大を示し、発症期の投与によってもHGFがALSラットの罹病期間を大幅に延長させることが示された。
肝細胞増殖因子 通过腰椎穿刺脊髄注射到脊髄腔内以便到达脊髓的运动神经元。
这种药通过动物实验得出可以有效地保护运动神经元和促使一部分死去的神经细胞再生，从而延命和改善一部分症状。
在小白鼠身上做的结果是延命1个月，换算到人身上是大约6年。在类人猿身上做的结果是改善了行走和停止了肢体的肌萎缩。

第九回＜ヒト組み換えＨＧＦ蛋白質を用いたＡＬＳの治療法の治験について＞
联系方式:
http://www.als-shimane.com/pg96.html

优雅

ＨＧＦ蛋白質を用いたＡＬＳの治療法の治験
到最后如何了

优雅

这个应该跟进和追踪啊

永久的爱

什么时候开始用在病人身上呢求解

优雅

这个单次剂量注射吗？一次治疗肌肉改善和生存期提高这么多。
那就是和Q-Cells一样 保护星形胶质细胞和神经元为主细胞疗法
是咱们患者和家属的救命稻草