一种和ALS差不多的疾病，从无药到有药的真实故事，来看看。

雪茄客

推荐一个影片《良医妙药》，一种和ALS差不多的疾病，从没有药到有药治愈，是真实的故事。

http://v.pptv.com/show/7Aj5d99FtfNW1Bg.html

痊愈

我看过:hug:

navix

很想看看，但等了很长时间也没看到一个画面。在网上搜到一个有关电影后面真实故事的报道：

根據真人真事改編的電影「愛的代價」（Extraordinary Measures），敘述約翰．克羅利自哈佛商學院畢業後，事業蒸蒸日上，又娶得美嬌妻、育有三名子女，過著令人豔羨的美滿生活。就在躊躇滿志的克羅利準備大展手腳時，他兩名最年幼的孩子被診斷出患有罕見且無法治愈的「龐貝氏症」(Pompe disease)；兩人不但活不過九歲，並隨時可能停止呼吸。為了挽救孩子的生命，克羅利在妻子的支持下，辭去了工作，並找到一位醫學博士史東希爾合作成立一家製藥公司。

但是藥物研發不但需要時間，也需要臨床實驗，還要與國家的醫療體系抗爭。所以，這也是一場人生賭局：贏了，克羅利不但可以挽救兒女的生命，也會從此名利雙收。輸了，則不僅僅是看著孩子的身體因為無法分解肝醣，導致肌肉無力、心臟擴大嚴重衰竭而死，自己和家人也將面臨一無所有的窘境。

人的選擇，有時候是情勢所逼；時勢可以逼死一條好漢，也可以造就一個英雄。克羅利無疑是後者。華爾街日報記者吉塔．阿南德（Geeta Anand）就用克羅利的故事寫成一本書：「癒療：一名父親如何籌集一億元創立醫藥公司以拯救孩子的生命」（The Cure: How A Father Raised $100 Million--and Bucked the Medical Establishment--In A Quest To Save His Children），並在2006年獲得普利茲獎。

相較於真實人物與生命拔河的意志和堅持，電影其實是平凡的；只是，有了哈里遜．福特演出那個固執又愛跟威權傳統挑戰的醫學博士史通希爾，會引起較多的觀眾走進戲院，無形中也招來了一批資金關注於治療罕見疾病的「孤兒藥品」。

克羅利的確有一個醫學界的合夥人，但他的名字是William Canfield，是一位「醣生物學家」（glycobiologist）；在真實人生裡，兩個人不但在解藥Myozyme研發出來之前就分道揚鑣，也差點導致坎菲爾破產，後來不但形同陌路，也成為同行間的競爭對手。而經過十五年研發的Myozyme，坎菲爾當然有極大的貢獻，但是突破性的成功卻是來自台灣的陳垣崇博士和他的醫學團隊。

陳垣崇在美國哥倫比亞大學取得人類遺傳學博士，並在三十六歲那年成為杜克大學助理教授兼門診醫師。一九九一年，已升任為杜克大學醫學中心教授的陳垣崇，帶領團隊尋找龐貝氏症的解藥，當時，這種先天性罕見疾病還是個不被關心的領域，但他卻不顧一切埋首鑽研。十五年後，在二○○六年四月二十八日這一天，陳垣崇在世界醫藥史上寫下紀錄：他所研發的龐貝氏症解藥「Myozyme」，獲得FDA（美國食品暨藥物管理局）與EMEA（歐盟醫藥品管理局）核准上市！從此，全球每年上千名的龐貝氏症新生兒，都將因此遠離「平均壽命六個月」的詛咒，估計此藥的市場商機超過十億美元。

當然，電影要能感動人，克羅利一家人必須是故事的靈魂人物；但是，沒有這些在研究室裡默默堅持的醫學家，他頂多是個「放棄一切」的絕望的父親。也因此，這個根據「真人真事」改編的故事，在我們這種喜歡挖挖挖的觀眾看來，就變得過於煽情和不實。挖真相的人還包括了美國著名的影評家Roger Ebert，他則是直接指出龐貝症解藥的功臣為陳垣崇，而坎菲爾的名字連提都沒提。

我常覺得，電影這個媒體既能娛樂大家，也可以教育群眾。我在看「愛的代價」時，真正感受到美國醫療系統的包袱帶給這些家屬多大的傷痛和包袱，那是不管看了多少新聞或是數據報導都難以體會的壓力。二來，美國國內約有三十萬的龐氏症患者，你以為這個數字很大，其實只是醫療系統下的小魚，也因此這類的藥物被稱為「孤兒藥品」，是無人問津的研發領域；如果沒有克羅利破斧沉舟的決心和勇氣，這些龐氏症孤兒就註定在床上和輪椅上過短暫的一生。但是決心和勇氣不能製造奇蹟，沒有願意投資心力為不可知的研究結果奮鬥，並且一奮鬥就是十年十五年的醫學專家，這個故事也不可能寫成書，搬上銀幕。

那些沒有演出來的真相，寫在這裡，向真正的英雄致敬。

孤独浪子

:victory: