山中伸弥利用iPSCs筛选ALS治疗药

雪茄客 · 发表于 2012-10-10 05:43:08

编辑推荐：

　　在将iPS技术应用到临床医学方面，近期山中伸弥等人也发表了一篇题为“Drug screening for ALS using patient-specific induced pluripotent stem cells”的文章，利用患者特异性诱导多能干细胞iPSCs筛选肌萎缩侧索硬化药物。

　　10月8日传来2012年诺贝尔生理/医学奖的最新消息：

　　英国科学家约翰·戈登和日本科学家山中伸弥获奖，获奖理由是“成熟细胞可被重编程恢复多能性”。

　　两位科学家都十分高兴获得此殊荣，其中山中伸弥教授表示，“我非常高兴，但同时也感到了更大的责任。iPS技术是新出现的技术，我们实际上还未能将这些发现应用到新型治疗方法或药物研发上，我们还需继续努力，希望能尽早对社会作出贡献。”

　　在将iPS技术应用到临床医学方面，近期山中伸弥等人也发表了一篇题为“Drug screening for ALS using patient-specific induced pluripotent stem cells”的文章，就是利用患者特异性诱导多能干细胞iPSCs筛选肌萎缩侧索硬化药物。

　　ALS，也称为渐冻人症，是一种迟发性的致命疾病，患者的运动神经元严重退化，起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元（motor neuron）退化所致，不少名人患有该疾病，比如著名物理学家霍金。目前由于难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，因此新型ALS治疗药物的研发严重受阻。

　　在这篇文章中，研究人员成功地将从ALS患病家族中几位患者身上取得的运动神经元细胞，诱导成了多能干细胞iPSC，并由此衍生出新的运动神经元，构建了ALS疾病模型。而且他们还利用这一疾病模型进行药物筛选，发现一种称为漆树酸的化合物，可以用于在体外帮助一些ALS表型。

　　研究人员将带有TDP-43突变的ALS患者的样品，诱导生成iPSCs，获得了运动神经元，这些神经元细胞表现出特殊的细胞表型：应力性更脆弱，神经突起更短，胞质溶胶也与ALS患者尸检组织更为相似。

　　研究组还发现，ALS患者运动神经元中的TDP-43 mRNA水平会增高，这意味着TDP-43的自动调节能力受到干扰，TDP-43蛋白会以洗涤不溶性形式与剪接因子SNRPB2聚集在细胞核中，影响RNA新陈代谢。这些发现都将有助于揭示疾病的发病机制。

　　利用运动神经元作为疾病模型，研究人员还发现化合物漆树酸（anacardic acid ）可以改善ALS运动神经元表型异常现象。例如，当把漆树酸（一种组蛋白乙酰基转移酶抑制剂）洒在运动神经元上时，TDP-43 mRNA表达水平就会降低，并且神经突起长度增加。

　　“我们的这项工作还只是利用患者特异性iPSCs进行药物筛选的初始阶段。TDP-43不仅与家族性ALS有关，而且也与散发性ALS有关，这说明它与大多数ALS病例都有关”，文章作者Haruhisa Inoue说，“我们还将进一步利用ALS患者特异性iPS细胞进行研究，希望能开发出新的药物。”

来源：http://www.ebiotrade.com/newsf/2012-10/2012108152515936.htm

知足常乐 · 发表于 2012-10-10 06:16:15

谢谢雪茄客！辛苦了！！！

五龙戏珠 · 发表于 2012-10-10 06:41:50

衷心感谢雪茄客，
给力病友抗病魔，
希望就在不远处，
我们定是胜利者！:victory:

老牛 · 发表于 2012-10-10 07:49:34

:victory::time::handshake

仰望生命 · 发表于 2012-10-10 08:32:18

当全世界科学家联合起来，还有难成的事吗？当全世界最顶级的科学家在攻克als，ALS一定会被打跑的，我们的希望就在眼前，仰望天空，耐心等待，等待奇迹在我们身上发生，让我们感谢，感谢，感谢给与我们的一切。

痊愈 · 发表于 2012-10-10 08:35:10

谢谢:victory::lol

雨涵 · 发表于 2012-10-10 08:42:54

谢谢雪茄客

勿诚非扰 · 发表于 2012-10-10 08:50:18

谢谢雪茄

等待阳光 · 发表于 2012-10-10 09:03:43

希望就在前方 thanks:victory:

无语1209 · 发表于 2012-10-10 09:42:33

谢谢分享，谢谢雪茄客

老怪 · 发表于 2012-10-10 09:50:24

谢谢雪茄客:handshake:hug:

青松 · 发表于 2012-10-10 10:17:56

:handshake

加油，持之以 · 发表于 2012-10-10 10:29:30

谢谢，希望就在眼前！

加油，持之以 · 发表于 2012-10-10 10:30:02

:handshake

天意 · 发表于 2012-10-10 11:25:19

等待就是希望!

山中伸弥利用iPSCs筛选ALS治疗药

浏览过的版块