细胞动力学开始发起tirasemtiv (原来的 CK-2017357) IIb 临床试验

廊桥遗梦

细胞动力学开始发起tirasemtiv (原来的 CK-2017357) IIb 临床试验
2012年9月10日
新闻稿：

       细胞动力学公司（纳斯达克：CYTK）宣布，与监管部门的互动之后，该公司正着手启动tirasemtiv（原CK-2017357）IIb期、国际性的、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评价tirasemtiv（原CK-2017357）对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者的安全性，耐受性和疗效。该公司计划在2012年第四季度启动这项临床试验，被称为CY 4026.

      在最近几个月中，细胞动力学向美国食品和药物管理局（FDA）提交了CY 4026协议，为了在欧洲国家进行CY 4026,该公司也会晤了欧洲药品管理（EMA）的科学咨询工作组,并征求其意见、获得其协助。基于相互几方的反馈，该公司正准备启动CY 4026。这项临床试验计划招收约400名病人，他们有望获得为期三个月的tirasemtiv或安慰剂。CY4026的初步分析将tirasemtiv对比安慰剂的效果与经修订的ALS功能评定量表（ALSFRS-R）的底线的平均变化进行比较。另一个试验终点目标就是评估最大通气量（MVV）及呼吸和骨骼肌功能。患者将接受tirasemtiv或安慰剂，每天两次，登记参加试验时 服用利鲁唑的和随机接受tirasemtiv的患者，每天将收到较低剂量的50毫克的利鲁唑.，以双盲的方式进行。

       临床研究与发展兼首席医官, 细胞动力学公司高级副总裁安德鲁A.沃尔夫MD，FACC，说：“基于以前较短时间的试验里所获得的临床经验，我们很高兴进一步评估tirasemtiv对 ALS患者作用。” “我们最近与美国和欧洲的监管机构相互交流已经获悉这一进展并对tirasemtiv进行下一阶段的临床开发。我们期待着今年晚些时候启动这一重要的临床试验。”

Tirasemti的发展状态

           Tirasemtiv（原CK-2017357）是目前II期临床试验的发展项目，通过了美国FDA快速通道,已获得孤儿药地位,并由欧洲的监管机构给予对ALS有潜在治疗作用的孤儿药产品名称

        此前报道称,在II期临床试验中，两个已完成的随机、安慰剂对照、多剂量的数据结果在2012年4月美国神经病学学会（AAN）年会上发表。在其中一个试验中，每天剂量为125毫克，250毫克，375毫克，为期二个星期.。tirasemtiv似乎是安全性和耐受性良好，前一组患者未接受利鲁唑，后一组患者接受较低剂量利鲁唑, 每天50毫克。接受与不接受利鲁唑，在用tirasemtiv治疗过程中出现的不良反应与临床评估类似。在研究过程中，虽然试验没有计划和强力评估统计tirasemtiv进行评估的各种结果的影响，从两个不同的组群患者的综合分析，ALS功能评定量表结果令人鼓舞，最大通气量与剂量有关，剂量大小有潜在临床意义。在其他的II期临床试验中，每天两次的剂量，tirasemtiv也似乎是安全和耐受性良好。大多数患者每天两次接受250毫克剂量的tirasemtiv,，用滴定法测量是成功的。

     在2010年12月也曾报道过， IIa期临床试验评估tirasemtiv单剂量数据在第21届奥兰多国际ALS/MND研讨会发表过。在所有这些之前进行的II期临床试验，证明tirasemtiv是安全的，耐受性良好，并已显示出令人鼓舞的趋势，能改善患者的功能能力，并能改善呼吸系统和骨骼肌肉的力量和耐力。

http://www.nealsconsortium.org/news_press_release_cytokinetics_phaseIIb.php

等待阳光

好:victory:谢了

lilang

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五龙戏珠

廊桥遗梦传喜讯，
病友抗冻添信心，
冰雪融化会有时，
希望越来越接近！

随风云游

好。谢谢了:handshake

将军

期待中……谢谢分享！

临时工

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jzmhp

老牛

:victory:又一消息！

痊愈

:hug::victory:期盼与现实并存，愿“欲火”烧化坚冰。

秋韵

又是好消息。

青松

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加油，持之以

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米老鼠

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深山老龙

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