ALS专题之：Dexpramipexole 临床试验

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本文由zhanghu翻译，转载请注明！ 这是一次在全球范围内进行的新药Dexpramipexole对MND的III期临床试验，试验的主办者是Biogen制药公司，将会在包括英国在内的11个国家进行。 Dexpramipexole试验的主要事宜 1、       英国部分的试验目标是召集大约60名ALS病人，这些病人来自英格兰的六个MND联合护理中心。 2、       并不是所有合格的病人都能参加，因为只能从每个中心召集大约10个病人。 3、       参加该试验的病人必须是在第一次治疗前出现症状不超过24个月。 4、       这是一次多试验中心、随机分配、安慰剂对照和双盲测试试验。 5、       试验的目的是检测Dexpramipexole在ALS病人身上作用12-18个月的安全性和有效性。 什么是Dexpramipexole？ Dexpramipexole是一种片剂，之前被称为KNS-760704。曾在90年代中期和2006年两次被作为ALS的潜在候选药物；Knopp 生物科学公司一直从事此药物的开发，现在该药的专利权属于Biogen公司。 它是怎样作用的？ Dexpramipexole对MND作用的确切机制还不明确。不过在实验研究中发现，此药物可以减少几种运动神经元毒性化学物质的积累，提高线粒体产生能量的效率。 它是怎样被检测的呢？ 2009年完成的为期9个月的dexpramipexole II期临床试验表明此药物是安全和可耐受的。试验结果表明该药物可以降低病人的致残率、提高生存率。这些结果需要通过更大规模的dexpramipexole临床试验来进一步验证。 试验的目的是什么？ 该试验将检测新药dexpramipexole在ALS病人中的安全性和有效性。 谁能参加此试验？ 并不是每个人都能参加此试验。有一些准则是必须要遵守的，另外有些准则可以将一部分人排除。筛选是很重要的，并且也是有科学根据的。 下面的准则会使很多人不能参与此次试验，这可能会使他们感到沮丧和失望。不过，临床试验上很重要的一点就是要用严格的试验设计来保证真实地检验药物的有效性。因此，严格的入选和淘汰标准绝不能被轻视。 研究者需要确保病人有相似的疾病表现形式，这样可以很方便的检测出所放生的任何变化，特别是对药物的反应。 入选和淘汰准则 试验参与者必须满足下面的准则： 1、              有ALS的诊断证明 2、              年龄在18-80岁（包含18和80岁） 3、              ALS出现的最初症状距离试验用药少于24个月 4、              有没有服用过力如太的病人都符合此试验标准：如果病人从未服用过力如太，可直接参与试验；如果病人最近服用了力如太，必须停药60天再参与试验。 5、              在试验中病人需有吞咽药片的能力。 淘汰标准： 1、              有其它重大医学疾病 2、              怀孕期或哺乳期妇女 3、              现在正在服用pramipexole（普拉克索）或其它多巴胺激动剂 为什么会有“ALS最初症状距现在不超过24个月”的规定？ 我们要求病人的最初症状距现在不超过24个月，是因为dexpramipexole更有可能在疾病早期阶段延缓疾病进程。 这条规定是重复二期临床试验的一个重要部分，而且能在更长时间更大规模病人中取得可靠的试验结果。这样做还会最大可能地将药物的有益作用展现出来，以便日后取得治疗MND的资格。 什么情况下不能参加这项试验？ 距离试验中心的远近是你需要考虑的，因为英国部分的试验只需要较少的人参与，所以我们更希望离试验中心比较近的患者参与。 试验会持续多久？ 每一个参与者都会被要求服用一种药片，可能是药物dexpramipexole，也可能是安慰剂。有一半的人服用安慰剂，而另一半的人服用试验药物。这两种治疗策略都会接受同样的检测鉴定。 试验参与者需要定期去试验中心进行一些检查。 所有完成整个试验的参与者都有机会进入下一轮开放性扩展安全研究，那时每个参与者都可以服用新药dexpramipexole。 为什么需要有安慰剂对照？ 与安慰剂做对照，可以很方便的看出新药dexpramipexole的效果以及副作用。在试验过程中，无论是参与者、医生还是护士都不知道谁服用安慰剂，谁服用药物。

用什么能融化

共同期待

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新药、新药.....何其多，究竟离我们还有多远？

baozhishi

期待新药有效

小丫

好遥远