Dexpramipexole将开展三期临床试验

top1989 · 发表于 2012-5-15 22:21:34

Dexpramipexole将开展三期临床试验

受二期试验结果鼓舞Dexpramipexole将开展三期临床试验

对100名运动神经元病患者的两次试验表明，一种调节线粒体损伤的药可以减慢ALS的病程。Dexpramipexole二期临床试验结果显示在最大剂量下，患者既可以延缓其功能衰减，又可以减少死亡率，因此Biogen公司准备招募930名患者进行三期临床试验。“我们感到非常兴奋”，哈佛大学医学院神经生物学教授Merit Cudkowicz博士说“在ALS的世界里，我们还未发现任何一种药物能像此药物这样有效”。

研究方案

Cudkowicz博士和她的同事设计了分为安全性和耐受性的两部分试验，药物的初始剂量分别为每天50mg，150mg和300mg，外加一个安慰剂组，总共历时12周。在经过一个月的用药筛查之后，ALS病人会被随机分配到最低剂量组（50mg），或者最高剂量组（300mg），继续用药24周。在研究期间，这20家医疗中心的临床医师会对病人进行密切监护，研究者最终给出ALS病人功能评定和药物剂量之间的关系。

患者的功能变化会在较长时间的研究中进行重复验证，此外研究者还对比了低剂量组和高剂量组中的生存率。最终发现在300mg剂量组中患者的运动功能和生存率均大大提高，而且病人耐受性良好。

专家评论

美国临床神经生物学实验室教授Jeremy Shefner博士说，“二期临床试验的数据非常是值得令人关注的，该药的作用机理还不太清楚，但它可能是通过稳定线粒体膜而起到神经保护作用，或者是通过其他作用机制来降低氧化应激。”

弗吉尼亚大学神经生物学系主任James Bennett博士首次发现具有dexpramipexole保护细胞的作用，当时他就开始在病人身上研究此药的作用机理。后来便在Knopp生物科技公司担任了研究和试验该药的重任。Bennett博士说，“有证据表明在ALS、阿尔茨海默尔、帕金森病的发病机制中，线粒体的氧化应激参与其中，而此药对稳定线粒体膜有一定的作用，所以这种药对治疗运动神经元病可能有很大的潜力”。

Bennett博士说此药物从血液运送到大脑会得到浓缩，再到线粒体时会被浓缩好多倍。“这是因为该种药物带正电荷，而线粒体内部带负电荷，药物便更容易进入线粒体。线粒体会自动生成大量自由基，在运动神经元病中，这些过多生成的自由基会参与线粒体和神经元的损害，而该药可以促进氧自由基和氮自由基的失活。” 该药的另外一种作用机制可能是提高线粒体的产能效率。

休斯顿药理学博士Stanley 则警告说，他同意这种药物有很大的前景，但是这需要进行双盲试验来证明它确实对病人的恢复有意义。 “没有资料显示这种药对ALS一定很重要，但是只要它能起到一定的好的作用，这种药就很有价值”。

“在我们的ALS病人勇敢的和他们的疾病作斗争的同时，一种令人异常兴奋地新的治疗药物已露出端倪。”

“Dexpramipexole这种药确实有一定的发展潜力，”他补充说，“在口服治疗中已经显示了它的安全性和很好的耐受性。而且统计学分析表明病人接受300mg剂量的治疗比接受50mg的生存率大大提高。”

不过他又说，“病人的数量（48个50g/天；44个300mg/天）还是太少。ALS是一种不同于普通疾病的病，仅仅用较少的人数做试验，得出的结论还不能算很成熟。” “但是我们还是非常兴奋，在ALS的世界里，我们还从未遇到任何一种药能像这种药这样有意义。”

ALS协会药物研究所Merit博士说：“我完全同意先前的试验数据，dexpramipexole是令人鼓舞的，但是此药的效果还需要有第3阶段的双盲、安慰剂对照试验来进一步加以验证。”

丽丽 · 发表于 2012-5-15 22:35:52

希望药早点出来吧

用什么能融化 · 发表于 2012-5-15 23:47:30

真是一个好消息等待更新的进展

五龙戏珠 · 发表于 2012-5-16 07:11:50

望梅止渴渐冻人，
画饼充饥也开心，
彩虹总在风雨后，
希望越来越接近！

仰望生命 · 发表于 2012-5-16 11:40:36

{:1_1:}

野渡 · 发表于 2012-5-16 12:56:52

:loveliness:

金天=山东 · 发表于 2012-5-16 17:06:22

依然等待

雷达 · 发表于 2012-5-16 18:05:52

大家要奋斗啊

决战到底 · 发表于 2012-5-16 18:29:18

:victory:

602380327 · 发表于 2012-5-17 15:03:16

{:1_1:}

范爱平 · 发表于 2012-5-17 15:43:51

坚强起来，一定有奇迹发生。

风清云淡--安徽 · 发表于 2012-5-17 19:45:48

感谢分享:victory:

天美意 · 发表于 2012-5-18 21:05:27

希望！

等待阳光 · 发表于 2012-5-18 21:33:12

接着等待

jane1230 · 发表于 2012-5-22 18:09:07

希望赶快出来能治疗运动神经元病的药。。。期待

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