试验药物在歧化酶突变渐冻症患者中II期试验成功

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试验药物在歧化酶突变渐冻症患者中II期试验成功 | 资讯
2016-12-27 中国罕见病
▌翻译/曹文东

“在渐冻症、运动神经元病（ALS/MND ）国际研讨会介绍的数据中，热休克蛋白疗法在一氧化氮岐化酶（SOD1）突变的ALS患者中得到了安全有效的初步证据。
阿瑞洛莫（Arimoclomol），一种基于热休克蛋白的疗法，表现出治疗ALS的前景。根据迈阿密大学米勒医学院Michael Benatar博士领导发起的II期试验结果，该药物安全且耐受性良好。激动人心的是，所有有效性测量也表现出支持阿瑞洛莫的持续、有临床价值的倾向。Benatar近日在都柏林（爱尔兰首都）召开的第27届渐冻症、运动神经元病国际研讨会，新近重大消息分会上介绍了这一创新研究结果。

这是一项II期、随机、双盲、安慰剂对照试验，包括36位由于SOD1基因中的突变而快速发展的ALS患者。患者接受200毫克每日3次阿瑞洛莫治疗，为期12个月。主要结果是安全性和耐受性，次要结果是以生存和功能下降测量的有效性。

“我们在这样小规模研究中检测潜在有效性信号的能力可能是该试验最具创新性的方面之一——特定招募具有共同常见原因和相似临床表型的患者”Benatar博士（迈阿密大学神经病学教授、沃尔特布拉德利ALS研究主席和克赛尼希家族ALS中心执行主任）说，“该研究另一个高度创新的方面是使用远程评估，大部分研究随访在患者家中进行。这是该研究的一个必要设计元素，因为所招募的患者来自全美和加拿大，预计将很快发展出残障，这将限制他们前往两个研究中心之一进行随访评估的能力。”

这项研究由美国ALS协会和FDA孤儿产品开发项目资助。为蛋白质错误折叠疾病开发基于热休克蛋白疗法的Orphazyme ApS公司提供了研究药物。该研究在麻省总医院Merit Cudkowciz 博士的领导下与NEALS联盟合作进行。

ALS协会首席科学官LucieBruijn博士补充：“这是ALS协会资助、集中于携带SOD1突变特定ALS人群的首个试验。虽然在逻辑上具有挑战性，但它为未来针对ALS患者子集的研究搭建了舞台，利用了TREAT ALS NEALS临床试验网络。我很高兴Benatar博士将与Orphazyme公司共同将这项研究尽可能快地推进到下一阶段。”

阿瑞洛莫是一种口服、可以分散到整个身体包括大脑的小分子，通过刺激细胞自身的热休克反应在应激细胞中发挥作用。热休克反应是一种负责处理细胞应激的保护系统，并参与维护蛋白质的适当折叠。阿瑞洛莫在SOD1小鼠ALS中表现出益处，即使是症状发生后给药。在目前为止所有的I期和II期临床试验中，阿瑞洛莫都被发现安全且耐受性良好。

“我们深受鼓舞。我们现在期待获得监管当局的同意，以进一步针对SOD1-ALS开发阿瑞洛莫。此外，临床前和临床数据以及其作用机制提示，阿瑞洛莫治疗可能为更广泛的ALS群体带来益处，”Orphazyme ApS公司首席医学官ThomasBlaettler博士说，“我们非常感激参与本研究的患者、Benatar博士和所有研究人员以及NEALS联盟。我们期待与Benatar博士和他的团队继续合作，基于这些结果，为遭受这种毁灭性疾病影响的患者们开发新的治疗选择。”

关于迈阿密大学米勒医学院ALS研究项目
在Michael Benatar博士和JoanneWuu的领导下，迈阿密大学ALS研究项基础广泛，拥有关注于理解ALS早期自然历史的临床前和临床转化组分，包括其症状前阶段；开发和验证生物标志物；研究基础基因型和疾病表型之间的复杂关系。疗法开发激励和指导着研究项目的所有方面。该项目由ALS康复基金和EloiseKimmelman基金会部分支持。

关于Orphazyme ApS公司
Orphazyme ApS是一家丹麦生物制药公司，开发改变范式的药物以治疗疾病机制得到良好描述的遗传病和神经退行性疾病。领先项目是一种为溶酶体贮积症开发的疗法。这类遗传病家族由超过45种疾病组成，包括尼曼-匹克病C型。溶酶体贮积症常常影响孩子，其中大部分目前无法治疗。Orphazyme公司由欧洲著名风投支持，强大的投资者财团包括Novo
A/S、SunstoneCapital、Aescap Venture、Kurma Partners和IdinvestPartners。

原文链接：
http://orphazyme.com/index.php/news/news-releases/73-phase-ii-arimoclomol-als-sod1
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校审/夏蓓
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。

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真是鼓舞人心的好消息，期待着开发出的药物尽快进入市场，可以买得到。