来自第21届世界运动神经疾病大会的消息-关于ck2017357实验信息

miwu

Cytokinetics公司在第21届国际运动神经疾病大会上宣布该公司成功地完成了治疗als疾病的新药CK-2017357的二期a阶段临床试验的效果证据搜集工作。
纽约州立医学院神经系教授兼主任Jeremy M. Shefner教授在大会上做了题为“治疗als疾病的交叉实验--关于快速骨骼肌钙催化剂ck-2017357二期a阶段，双盲，随机，设立安慰组，单剂量
的实验结果”的演讲。
“我们非常高兴地宣布，二期A阶段搜集到的信息令人鼓舞，而且和该药实验前的科学推论和在一阶段搜集到的结果完全吻合。更为重要的是，这个实验生成了很多相关的临床实验假设，为
今后其他als概念印证实验提供了保证。该公司的副主席Andrew A. Wolff说，”我们计划很快开始多剂量的实验，来己了解长期服用对als患者功能的影响。”
Shefner说：“实验表明，ck-2017357在治疗als方面扮演着非常重要的角色。我们测试了多项肌肉数据，结果令人鼓舞，我们相信，该药对于改善患者的症状和生活质量提供了新的思路。
这些结果让我们有信心进行关于长期使用该药对患者作用的进一步实验。”
二期a实验结果
我们设立了三个组：250毫克单剂量组，500毫克单剂量组和安慰剂组。药物在服用后3到6小时血浆浓度达到峰值，我们的测试也是大部分在此时进行，部分测试是在24小时以后进行。
实验者总结说：“无论是研究者还是患者都对服药前后的变化感到鼓舞，他们在患者服药6小时后进行独立的全面测试，对各种症状进行“更好了”，”没变化“，“更差了”三种评价。
65个500毫克组的患者中，29个反应“更好了”，63个安慰剂组中19个患者反应“更好了”。在同一时点，研究者认为65个患者中，有20个患者“更好了”。
研究者对250毫克组的评价是：63个安慰剂组中8个患者“更好了”，62个ck组中，15个“更好了”。
另外，血浆浓度和全面测评数据之间有非常清晰的关系。当患者的血浆浓度达到9微克/毫升的时候，超过安慰剂组两倍的患者回答他们感觉“更好了”，研究者观察到超过安慰剂组3倍的患者患者表现“更好了”。这样的评价在数据方面也有很强的支持。
研究者认为，患者和研究者“更好了”的感觉应该是来自于全面测评数据中患者肌肉易疲劳性的下降。这一设想得到了患者握力持续最长时间的易疲劳性数据的支持。
研究者认为，患者肺部因素的改善也是患者和研究者全面测评数据提高的主导原因。数据表明，药物和患者每分钟吸入和呼出空气的最大量有关联。患者在服用500毫克药物后的6小时和24小时统计数据很有积极意义。药物有增加患者吸入压力的趋势，一项做为衡量患者肺部功能的指标-“鼻吸气压力”也在服药500毫克的6小时之后达到了具有统计意义的数值。另外，药物的血浆浓度和鼻吸气压力之间的关系也具有统计意义。
最后，研究者表示，药物的副作用和耐药性也是在可控范围之间，最常见的副作用是头晕。
二期a阶段实验设计（省略）
ck-2017357研发状态（省略）
该公司骨骼肌肉收缩力研究项目（省略）
文件原文链接地址：http://phoenix.corporate-ir.net/phoenix.zhtml?c=142156&p=irol-newsArticle&ID=1506771&highlight=

心渐冻

谢谢miwu的翻译！
不知道这药什么时候才能买的到？

若水之媚

兴奋``期待``

菡萏尘雾

感谢miwu大姐的翻译，大家共同期待，总有攻克的那一天！

miwu

我会进一步关注这个药的相关信息，及时给大家汇报

miwu

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思阳

期待 进一步的好消息

旅途中的候鸟

miwu大姐辛苦您了！期待更进一步的好消息。

白云

感谢miwu大姐,望新药早一天到来。

李二傻

曙光\希望\高兴

菡萏尘雾

South San Francisco biotechnology company Cytokinetics announced Nov. 1, 2011, that it has begun testing its experimental ALS therapy CK-2017357 in people with ALS who are taking riluzole (brand name Rilutek). Riluzole is the only drug approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for treatment of ALS.
旧金山南部的生物技术公司Cytokinetics2011年11月1日宣布：开始在服用利鲁唑（品牌名：力如太）的ALS病人身上测试他们的实验性药物CK-2017357。
This marks Part B of a phase 2 trial of CK-2017357 in ALS which is testing safety and tolerability of the drug, and assessing any effects on motor function, respiratory function, muscle strength or fatigue. CK-2017357 is designed to enhance muscle contraction. It was granted "orphan drug" status March 10, 2010, by the FDA. (Orphan drug status provides financial incentives for the development of drugs for rare diseases.)
这是CK-2017357 治疗ALS的2期B部分实验，测试安全性和耐受性，评估对运动功能、呼吸功能、肌肉力量和疲劳度的一切影响。CK-2017357的设计初衷是增强肌肉收缩，2010年3月10日获得FDA“孤儿药”地位。
In Part A of the trial, people with ALS who were not taking riluzole were randomly assigned to one of four groups in which they received daily oral doses of placebo (fake treatment), or CK-2017357 at a dose of 125, 250 or 375 milligrams, for two weeks.
在A部分实验中，没有服用利鲁唑的ALS病人被随机分为4组，分别每日口服安慰剂，或者是125毫克、250毫克、375毫克的CK-2017357，时间两周。
Part B will follow the same treatment schedule; in addition, each participant also will take 50 milligrams of riluzole.
B部分实验将遵循相同的治疗计划，同时，每位参与者将服用50毫克利鲁唑。
In the first group, clinical assessments took place at scheduled intervals during the two-week treatment phase, and again one week after the final dose. The same assessment schedule is planned for the B group.
在第A部分实验中，临床评估于2周治疗阶段预定的暂停期间进行，同时于最终剂量一周后进行。B部分将遵循相同的评估计划。

野渡

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